캘리포니아주 칼스배드 - Ionis Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:IONS)는 오늘 엔젤만 증후군 치료를 위해 고안된 약물 ION582의 HALOS 1/2a상 연구에서 고무적인 탑라인 결과를 공개했습니다. 이 약물은 희귀 신경 발달 장애를 앓고 있는 환자들에게서 안전성과 내약성은 물론 지속적인 기능 개선 효과를 입증했습니다.
전 세계적으로 약 12,000명에서 20,000명 중 1명꼴로 발병하는 엔젤만 증후군은 발달 지연, 인지 장애, 심각한 의사소통 장애를 유발합니다. ION582는 모체 UBE3A 유전자의 기능 상실로 인해 엔젤만 증후군 환자에게 부족한 뇌의 UBE3A 단백질 생산을 증가시키는 것을 목표로 하는 임상시험용 의약품입니다.
HALOS 연구는 2~50세 환자 51명을 대상으로 3개월 동안 ION582의 안전성과 효능을 평가한 후 장기 연장 단계를 거쳤습니다. 이 연구의 주요 목표는 안전성이었으며, 모든 용량 수준에서 내약성이 우수했습니다.
인지, 의사소통, 운동 기능에서 가장 강력한 개선이 관찰되었습니다. 6개월 후 약 65%의 환자가 인지능력이 개선되었고, 약 70%의 환자가 수용 및/또는 표현적 의사소통이 개선된 것으로 나타났습니다. 운동 능력 또한 약 65%의 환자에서 개선되었습니다.
회사는 7월에 열리는 엔젤만 증후군 재단 회의에서 HALOS 연구의 세부 결과를 발표하고 규제 당국과 중추적인 프로그램 설계를 논의할 계획입니다. ION582는 이미 미국에서 희귀의약품 지정을 받았습니다.
RNA 표적 치료 분야의 선두주자인 이오니스는 신경계 질환에 대한 잠재적 치료제의 파이프라인을 확장하고 있습니다. 이 회사는 3개의 승인된 신경계 질환 치료제와 다수의 임상 3상 연구를 진행 중입니다.
이 글의 정보는 이오니스 파마슈티컬스의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
인베스팅프로 인사이트
(NASDAQ: IONS)는 개발 파이프 라인에서 계속 발전함에 따라 재무 지표와 분석가의 관점은 회사의 비즈니스 건전성과 시장 기대치를 파악할 수있는 창을 제공합니다. 시가총액 57억 2,000만 달러의 아이오니스는 생명공학 업계에서 상당한 입지를 차지하고 있습니다. ION582에 대한 긍정적인 소식에도 불구하고 분석가들은 2024년 1분기 기준 지난 12개월 동안 -15.13으로 조정된 마이너스 P/E 비율과 일치하는 -14.61의 올해 수익성이 예상되지 않기 때문에 회사의 수익성에 대한 우려를 제기했습니다.
아이오니스에 대한 주요 InvestingPro 팁 중 하나는 올해 매출 감소가 예상되며, 이는 회사의 매출 성장 궤적을 살펴보는 투자자가 고려해야 할 사항일 수 있습니다. 2024년 1분기 기준 지난 12개월 동안의 매출 성장률은 34.84%였지만, 같은 기간 동안 분기별 매출은 -8.45% 감소했습니다. 이러한 연간 성장과 분기별 감소의 병치는 투자자가 면밀히 모니터링해야 할 다양한 시장 상황 또는 제품 주기 단계를 나타낼 수 있습니다.
또한, 이오니스는 적당한 수준의 부채로 운영되고 있으며, 이는 투자자가 회사의 재무 회복력을 평가할 때 고려해야 할 중요한 요소입니다. 대차 대조표에서 이오니스의 유동 자산은 단기 부채를 초과하므로 즉각적인 재정적 약속을 이행할 수 있는 능력에 대해 어느 정도 안심할 수 있습니다.
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