말번, 펜실베이니아 - 생명공학 기업인 오큐젠(Ocugen, Inc.)(나스닥: OCGN)이 스타가르트병 유전자 치료 후보물질인 OCU410ST에 대한 1/2상 가디언 임상시험의 두 번째 코호트에서 투여를 완료했다고 오늘 발표했습니다. 이 임상시험은 현재 FDA 승인을 받은 치료법이 없는 이 유전성 망막 질환 환자들에게 잠재적인 돌파구가 될 수 있습니다.
GARDian 임상시험은 OCU410ST의 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계되었으며, 최근 완료된 두 번째 코호트에는 6명의 환자가 중간 용량의 치료제를 투여받았습니다. 다음 달 데이터 및 안전성 모니터링 위원회의 안전성 데이터 검토를 기다리는 세 번째 코호트에서는 추가로 3명의 환자가 고용량을 투여받을 예정입니다.
AAV 전달 플랫폼을 활용하여 망막에 RORA 유전자를 도입하는 OCU410ST는 리포푸신 축적 및 산화 스트레스와 같은 스타가르트병과 관련된 여러 경로를 해결하는 것을 목표로 합니다. 이 수정 유전자 치료 접근법은 평생 한 번만 치료할 수 있는 치료법을 제공할 수 있습니다.
가장 흔한 형태의 유전성 황반변성인 스타가르트병은 망막의 황반에 영향을 미치고 점진적인 시력 상실로 이어집니다. 미국과 유럽에서 약 10만 명이 이 질환을 앓고 있습니다.
오큐젠의 최고 의학 책임자인 후마 카마르(Huma Qamar) 박사는 이 치료제의 긍정적인 안전성과 내약성 프로파일을 통해 환자들에게 더 많은 용량을 투여할 수 있을 것이라고 낙관적인 전망을 내놓았습니다. 회사는 2024년 3분기에 임상 시험 업데이트를 제공할 것으로 예상하고 있습니다.
인베스팅프로 인사이트
(NASDAQ: OCGN)는 회사의 미래에 중추적인 역할을 할 수 있는 임상시험을 계속 진행하고 있습니다. 투자자들이 OCU410ST의 개발을 추적할 때 회사의 재무 건전성과 시장 성과를 고려하는 것이 중요합니다. 지난 12개월 동안 오큐젠의 변동성 높은 주가 움직임과 수익성 부족은 인베스팅프로 팁에서 언급한 바와 같이 명심해야 할 핵심 요소입니다.
인베스팅프로 데이터에 따르면 2023년 4분기 기준 지난 12개월 동안 142.6%의 상당한 매출 성장을 기록했으며, 이는 향후 수익 잠재력에 긍정적으로 반영될 수 있습니다. 그러나 이는 같은 기간 매출 총이익률이 -555.62%로 크게 하락한 것과는 대조적으로 매출을 실제 수익으로 전환하는 데 어려움이 있음을 강조합니다. 또한 가격/장부 배수가 10.78로 높아 자산의 장부 가치에 비해 프리미엄 밸류에이션이 형성되어 있는 것으로 보입니다.
오큐젠에 대한 투자를 고려하고 있다면 지난 3개월 동안 127.88%의 가격 총 수익률을 기록한 회사의 높은 수익률에 주목할 가치가 있으며, 이는 회사의 임상 개발에 대한 투자자의 신뢰를 나타낼 수 있습니다. 그럼에도 불구하고 InvestingPro 팁에서 강조한 것처럼 회사의 현금 소진과 낮은 매출 총 이익률은 간과해서는 안 될 중요한 고려 사항입니다.
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