더럼, 노스캐롤라이나 - 유전자 편집 회사인 Precision BioSciences, Inc.(NASDAQ:DTIL)는 오늘 파트너사인 iECURE가 유전자 치료 후보물질 ECUR-506에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트 트랙 지정을 받았다고 발표했습니다. 이 치료제는 혈중 암모니아 수치가 높아지고 심각한 신경학적 손상을 초래할 수 있는 유전 질환인 신생아 발병 오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC) 결핍증을 치료하는 데 목적이 있습니다.
신속 심사 프로그램은 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의학적 요구를 충족하는 의약품의 개발 및 검토 속도를 높이기 위한 것입니다. 이 지정을 받은 치료제는 FDA와 더 자주 상호 작용할 수 있으며, 특정 기준을 충족하는 경우 신속 승인 및 우선 검토 대상에 포함될 수 있습니다. ECUR-506은 또한 FDA로부터 희귀 소아 질환 및 희귀 의약품 지정을 받았으며 유럽 집행위원회로부터 희귀 의약품 지정을 받았습니다.
프리시전 바이오사이언스의 CEO인 마이클 아모로소는 FDA의 패스트 트랙 지정은 신생아 발병 OTC 결핍증에 대한 새로운 치료법의 필요성과 ECUR-506에 사용된 유전자 삽입 접근법의 잠재력을 강조하는 것이라고 말했습니다.
ECUR-506의 1/2상 임상시험인 OTC-HOPE 연구는 현재 영국에서 OTC 결핍증 신생아를 등록하고 있으며, 올해 말 미국과 호주에서 추가 시험 기관이 등록을 시작할 예정입니다. 이 연구의 주요 초점은 ECUR-506 단일 정맥 투여의 안전성과 내약성에 있으며, 약동학 및 효능 평가를 포함한 부차적 목표도 있습니다.
요소 결핍증은 혈액에 암모니아가 과도하게 축적되어 생명을 위협하는 증상을 유발할 수 있는 요소 순환 장애입니다. 현재 표준 치료법에는 간 이식 및 근본적인 유전적 결함을 교정하지 않는 의료 요법이 포함됩니다.
프리시전 바이오사이언스의 독점적인 아커스 플랫폼은 아커스 뉴클레아제를 사용하여 특정 유전자좌에 기능성 일반의약품 유전자를 삽입하는 ECUR-506을 포함한 생체 내 유전자 편집 치료법을 개발하는 데 사용됩니다.
iECURE는 프리시전 바이오사이언스로부터 ECUR-506용 ARCUS 뉴클레아제 라이선스를 취득한 임상 단계의 유전자 편집 회사입니다. 유전자 편집에 대한 회사의 접근 방식은 미충족 수요가 큰 간 질환 치료를 위한 생체 내 유전자 삽입에 중점을 두고 있습니다.
이 뉴스는 프리시전 바이오사이언스의 보도 자료를 기반으로 합니다.
인베스팅프로 인사이트
(NASDAQ: DTIL)는 ARCUS 플랫폼으로 유전자 편집 기술의 선두에 서 있으며 최근 유전자 치료 후보 인 ECUR-506에 대한 패스트 트랙 지정은 충족되지 않은 중요한 의료 요구를 해결할 수있는 회사의 잠재력을 입증합니다. 투자자가 이 뉴스를 소화할 때 고려해야 할 InvestingPro의 주요 인사이트는 다음과 같습니다:
프리시전 바이오사이언스의 시가총액은 7,373만 달러로, 이는 성장 전망과 현재 재무 건전성에 대한 투자자들의 심리를 반영합니다. 이 회사의 유망한 기술에도 불구하고 분석가들은 회사의 재무 궤적에 대한 우려를 제기했습니다. '인베스팅프로 팁'은 회사가 현금을 빠르게 소진하고 있으며, 이는 지속 가능한 성장을 원하는 투자자에게 위험 신호가 될 수 있다고 강조합니다. 또한 이 회사의 주가는 1개월 총 수익률이 -25.3%로 상당히 변동성이 커서 이 생명공학 기업에 대한 투자와 관련된 위험을 강조합니다.
재무 데이터는 이러한 우려를 강조하며, 마이너스 P/E 비율은 -0.66으로 현재 수익성이 좋지 않음을 나타냅니다. 또한 2023년 1분기 기준 지난 12개월 동안 94.15%의 큰 폭으로 증가한 후 2023년 1분기에 -33.59%의 분기별 감소를 보이는 등 매출 성장세가 일관되지 않은 것으로 보입니다. 이는 회사가 빠른 속도로 매출을 확장하는 시기를 보냈지만, 이러한 성장률을 유지하는 데 어려움을 겪고 있음을 시사할 수 있습니다.
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