뉴욕 - 임상 단계의 생명공학 회사인 Neurogene Inc.(NASDAQ: NGNE)는 레트 증후군 환자를 대상으로 한 유전자 치료제인 NGN-401의 1/2상 시험에서 초기 안전성 결과를 발표했습니다. 이 치료법은 처음 3명의 환자에서 내약성이 양호한 것으로 보고되었으며, 추적 관찰 기간은 3~9개월이었습니다.
현재 진행 중인 임상시험은 회사의 독점적인 EXACT 형질전환 유전자 조절 기술을 통합한 NGN-401의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다. 이 접근 방식은 레트 증후군의 영향을 받는 뇌와 신경계의 중요한 부위에 치료 수준의 단백질 발현을 제공하도록 설계되었습니다.
회사 측에 따르면 이번 임상시험에서 경미한 변이형 질환을 앓고 있는 환자를 포함해 과발현 독성의 징후나 증상이 관찰되지 않았다고 합니다.
4세에서 7세 사이의 환자 3명은 뇌실 내 주입을 통해 치료를 받았습니다. NGN-401과 관련된 모든 부작용은 경미한 것으로 분류되었으며 일시적이거나 해결되었습니다. 현재까지 치료 또는 주입 절차와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았습니다.
뉴로진의 CEO인 레이첼 맥민 박사는 미국 유전자 및 세포치료학회(ASGCT) 연례회의에서 발표된 중간 안전성 데이터는 NGN-401의 양호한 내약성 프로파일을 보여줬다고 말했습니다. 회사는 2024년 4분기에 임상시험의 첫 번째 코호트에서 나온 중간 유효성 데이터를 제공할 계획입니다.
이 임상시험은 두 가지 용량 수준의 NGN-401을 평가하는 것을 목표로 4세에서 10세 사이의 전형적인 레트 증후군 여성 환자를 등록하고 있습니다. 임상시험의 책임 연구자인 베른하르트 수터 박사는 레트 증후군에 대한 새로운 치료법에 대한 미충족 수요가 높다는 점과 일회성 치료로 근본적인 원인을 해결할 수 있는 유전자 치료의 잠재력을 강조했습니다.
뉴로진은 새로운 접근 방식을 통해 효능과 안전성 프로파일을 최적화하는 데 중점을 두고 희귀 신경 질환을 위한 유전자 의약품을 개발하는 것을 사명으로 삼고 있습니다. 이 회사는 텍사스 휴스턴에 유전자 치료 제조 시설을 설립하여 임상시험용 NGN-401을 생산했습니다.
회사는 NGN-401의 치료 잠재력에 대해 낙관적이지만, 향후 계획과 전망에 대한 진술은 미래 지향적이며 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있다고 경고했습니다. 고용량 2차 코호트를 포함한 추가 중간 데이터는 2025년 하반기에 발표될 예정입니다.
이 기사는 뉴로진의 보도 자료를 기반으로 작성되었습니다.
인베스팅프로 인사이트
(NASDAQ: NGNE)가 유전자 치료제 NGN-401의 개발에서 계속 진전을 이루면서 투자자들은 회사의 재무 건전성과 주식 성과를 면밀히 모니터링하고 있습니다. InvestingPro 데이터에 따르면 뉴로진의 시가총액은 4억 2,212만 달러이며, 주가수익비율은 1.23으로 현저히 낮아 단기 수익 성장 잠재력에 비해 주식이 저평가되어 있을 수 있습니다.
회사의 유망한 임상 개발에도 불구하고 2023년 1분기 기준 지난 12개월 동안 매출 총이익이 -4,439만 달러로 매출 총이익 마진이 약하다는 점에 유의해야 합니다. 이는 임상 단계의 생명공학 회사에서 흔히 볼 수 있는 연구 개발 단계와 관련된 높은 비용을 나타내는 것일 수 있습니다. 또한이 주식은 1 개월 가격 총 수익률이 -20.58 %로 상당한 변동성을 보였지만 117.28 %의 강력한 6 개월 가격 총 수익률도 보여주었습니다.
인베스팅프로 팁은 뉴로진이 22.28의 P/E 비율(2023년 4분기 기준 최근 12개월 조정)로 높은 수익 배수로 거래되고 있지만 단기 부채를 초과하는 유동 자산도 보유하고 있어 재무 안정성을 제공한다는 점을 강조합니다. 또한, 수익을 연구 개발에 재투자하는 성장 중심의 생명공학 기업에서 흔히 볼 수 있는 배당금을 지급하지 않습니다.
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