캘리포니아주 엔시니타스 - Kiora Pharmaceuticals, Inc.(나스닥: KPRX)는 자사의 임상시험용 약물 KIO-301이 망막색소변성증 환자의 뇌 활동을 증가시켰다는 ABACUS-1 임상시험의 중요한 연구 결과를 발표했습니다. 2024년 5월 5일 ARVO 연례 회의에서 로버트 제임스 캐슨 교수가 발표한 이 결과는 기능적 MRI로 측정한 시각 피질 내 활동성이 통계적으로 유의미하게 증가한 것으로 나타났습니다.
이 임상시험에서는 최소한의 빛만 인지하는 환자부터 손가락을 세거나 손의 움직임을 감지할 수 있는 환자까지 다양한 수준의 기준 시력을 가진 환자를 대상으로 KIO-301의 효과를 평가했습니다. 모든 시점에 걸쳐 시각 피질 활동의 증가는 통계적으로 유의미했으며, 초기 시력이 더 좋은 환자에서 더 뚜렷한 효과가 관찰되었습니다. 이러한 증가는 시간에 따라 달라졌으며 이전에 보고된 시력 및 기능적 시력 개선과 상관관계가 있었습니다.
저분자 광스위치인 KIO-301은 원시 광수용체가 손실된 후 망막 세포의 빛 감도를 회복시켜 신경 신호를 뇌로 전달할 수 있도록 설계되었습니다. 이 약물은 망막 신경절 세포로 들어가 망막색소변성증 및 기타 유전성 망막 질환(IRD)에서 광수용체의 퇴화에도 불구하고 생존력을 유지합니다. KIO-301은 빛에 반응하여 이러한 세포가 뇌에 신호를 보내도록 하여 빛으로 작동하는 스위치 역할을 효과적으로 수행할 수 있게 합니다.
이러한 유망한 결과에 따라, 키오라는 테아 오픈 이노베이션과 협력하여 ABACUS-2라는 이름의 임상 2상 시험을 계획하고 있습니다. 전 세계적으로 약 4,000명 중 1명이 앓고 있는 유전성 질환인 망막색소변성증 치료를 위한 KIO-301의 효능을 추가로 조사하고 승인 가능성을 뒷받침하는 것이 목표입니다.
키오라 파마슈티컬스는 망막색소변성증과 함께 맥락막이상증, 스타가르트병 등 희귀 망막 질환 치료제를 개발하는 데 주력하고 있습니다. 이 회사의 포트폴리오에는 비감염성 포도막염에 대한 면역 조절 약물인 KIO-104도 포함되어 있습니다.
이러한 연구 결과는 보도자료에 따르면 현재 승인된 치료법이 없는 망막 질환의 치료법 개발에 한 걸음 더 나아간 것입니다. 연구가 진행됨에 따라 키오라는 이러한 질환에 걸린 환자들에게 새로운 희망을 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다.
인베스팅프로 인사이트
키오라 파마슈티컬스(NASDAQ: KPRX)는 최근 KIO-301에 대한 유망한 임상시험 결과를 공유하며 망막색소변성증 환자들에게 새로운 삶을 제공할 수 있는 가능성을 제시했습니다. 이러한 발전으로 과학계가 들썩이는 가운데 투자자들은 회사의 재무 건전성과 미래 전망을 저울질하고 있습니다.
시가총액 1,348만 달러의 KPRX는 생명공학 업계의 경쟁 구도를 탐색하고 있습니다. 2023년 4분기 기준 마이너스 주가수익비율(P/E)이 -0.19이고 지난 12개월 동안의 조정 P/E 비율이 -1.41로 나타난 것처럼 회사의 재무 지표는 몇 가지 어려움을 반영하고 있습니다.
이러한 재무 수치를 볼 때 두 가지 인베스팅프로 팁이 눈에 띕니다. 첫째, 대차 대조표에서 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있으며 이는 회사의 유동성과 재무 탄력성을 나타내는 긍정적 인 신호입니다. 이는 진행 중인 연구 및 임상시험 자금으로 상당한 자본이 필요할 수 있는 생명공학 기업에게 특히 중요합니다.
둘째, 애널리스트들이 올해 수익성이 좋을 것으로 예상하지 않음에도 불구하고 향후 실적에 대한 낙관론이 있을 수 있음을 시사하며 애널리스트들이 향후 수익을 상향 조정했습니다.
투자자들은 KPRX의 주가가 역사적으로 시장과 반대 방향으로 움직였다는 점에 유의해야 합니다. 이는 광범위한 시장 추세와는 다른 수준의 변동성 및 위험을 나타낼 수 있습니다. 또한 회사의 유동 자산이 단기 부채를 초과하므로 단기적으로 운영 비용을 관리하는 데 어느 정도 안정성을 제공할 수 있습니다.
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