런던 - 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)(나스닥: VRTX)가 특정 CFTR 유전자 변이가 있는 생후 1개월 미만 영아의 낭포성 섬유증(CF) 치료를 위해 칼리데코®(이바카프터)의 사용을 확대하도록 유럽 집행위원회가 승인했다고 발표했습니다. 이번 규제 당국의 승인은 기대 수명을 단축시키는 것으로 알려진 유전 질환인 CF의 관리에 있어 중요한 진전입니다.
오늘 발표된 승인에 따라 낭포성 섬유증 막전도 조절 유전자(CFTR) 유전자에 9가지 돌연변이가 있는 영아를 치료할 수 있게 되었습니다. 이러한 돌연변이에는 R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N 또는 S549R이 포함됩니다. 칼리데코®는 이러한 돌연변이에 대해 이 연령대의 CF의 근본 원인을 치료하기 위해 EU에서 승인된 최초이자 유일한 의약품입니다.
버텍스의 글로벌 의약품 개발 및 의학부 총괄 부사장이자 최고의학책임자인 카르멘 보직(Carmen Bozic) 박사는 질병 진행을 늦출 수 있는 조기 치료의 중요성을 강조했습니다.
유럽위원회의 승인에 따라 오스트리아, 체코, 덴마크, 아일랜드, 노르웨이, 스웨덴, 네덜란드의 적격 환자는 기존 접근성 계약을 통해 곧 치료제를 이용할 수 있게 될 것입니다. 영국에서는 버텍스와 국민보건서비스 간의 환급 계약에 따라 2023년 말부터 자격을 갖춘 영유아들이 확대된 적응증에 접근할 수 있게 되었습니다.
버텍스는 유럽 연합 전역의 환급 당국과 협력하여 다른 모든 자격을 갖춘 환자들이 치료를 받을 수 있도록 최선을 다하고 있습니다. 회사는 낭포성 섬유증, 겸상 적혈구 질환, 수혈 의존성 베타 지중해빈혈에 중점을 두고 여러 만성 유전 질환의 치료법 연구 및 개발에 지속적으로 투자하고 있습니다.
낭포성 섬유증은 전 세계적으로 92,000명 이상이 앓고 있으며, CFTR 유전자의 돌연변이로 인한 결함 있는 CFTR 단백질로 인해 두꺼운 점액이 축적되는 것이 특징입니다. 이 승인은 버텍스 파마슈티컬스의 보도자료에 근거한 것입니다.
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