렉싱턴, 매사추세츠 - 신경유전학 의약품 개발에 주력하는 생명공학 기업 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics, Inc.)(나스닥: VYGR)가 파킨슨병 및 GBA1 유전자가 매개하는 기타 질병을 표적으로 하는 유전자 치료 프로그램의 선도 후보물질을 선정했다고 오늘 발표했습니다.
이 후보물질은 뉴로크린 바이오사이언스(Neurocrine Biosciences)와의 협력의 결과이며, 보이저의 독점적인 TRACER™ 캡시드 발견 플랫폼의 새로운 캡시드를 활용합니다.
이러한 진전으로 인해 2024년 2분기에 3백만 달러의 마일스톤이 Voyager에 지급될 것으로 예상됩니다. 또한 향후 개발 및 상업화 마일스톤에 따른 수익도 기대할 수 있습니다. 이 프로그램에 대한 임상시험용 신약(IND) 신청은 2025년에 FDA에 제출될 것으로 예상됩니다.
보이저의 CEO인 알프레드 W. 샌드록 주니어 박사는 새로운 캡시드를 사용하는 세 가지 유전자 치료제가 2025년에 임상시험에 진입할 가능성이 있다고 강조하며 진행 상황에 대해 낙관적인 전망을 내놓았습니다. 여기에는 뉴로크라인과 파트너십을 맺은 GBA1 및 프리드리히 운동실조증 프로그램과 보이저의 자체 SOD1 ALS 프로그램이 포함됩니다.
GBA1 프로그램은 파킨슨병 및 기타 GBA1 매개 질환에 대한 AAV 유전자 치료제의 연구, 개발, 제조, 상용화를 포함하는 2023년 보이저와 뉴로크라인 바이오사이언스 간의 전략적 협력 계약의 일부이며, 희귀 유전자 표적과 관련된 중추신경계 질환 또는 질환을 대상으로 하는 3개의 다른 미공개 프로그램도 포함됩니다.
협력 조건에 따라 보이저는 최대 15억 달러의 잠재적 개발 마일스톤 지급과 함께 추가적인 상업적 마일스톤 지급, 순매출에 대한 단계별 로열티, 프로그램 자금을 받을 수 있습니다. 또한 회사는 첫 번째 파킨슨병 임상시험의 탑라인 데이터에 따라 GBA1 프로그램에 대해 미국에서 50/50 비용 및 이익 공유 옵션을 보유합니다.
트레이서 캡시드 디스커버리 플랫폼은 혈액뇌장벽을 통과하여 중추신경계에 직접 유전자 치료제를 전달할 수 있는 AAV 캡시드를 신속하게 발견할 수 있도록 설계된 RNA 기반 스크리닝 플랫폼입니다.
이 플랫폼은 기존 AAV 캡시드에 비해 중추신경계에서 우수하고 광범위한 유전자 발현을 보이는 캡시드를 생성했으며, 전통적으로 도달하기 어려운 뇌의 특정 부위를 표적으로 할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
이 발표는 보이저 테라퓨틱스의 보도자료를 기반으로 한 것이며, 유전자 치료 기술을 사용하여 신경 질환 치료법을 발전시키기 위한 회사의 지속적인 노력을 반영합니다.
인베스팅프로 인사이트
보이저 테라퓨틱스 (NASDAQ: VYGR)는 최근 유전자 치료 프로그램에서 상당한 진전을 이루었으며 이는 재무 및 시장 지표에 반영됩니다. 시가 총액이 4억 4,744만 달러에 달하는 이 회사는 신경유전학 분야의 혁신에 대한 의지를 분명히 하고 있습니다.
최근 재무 실적에서 눈에 띄는 수치는 2023년 4분기 기준 지난 12개월 동안 511% 이상의 괄목할 만한 매출 성장으로, 독점적인 TRACER™ 캡시드 발견 플랫폼의 잠재력과 전략적 협업의 가치를 입증하고 있습니다.
이 시점에서 보이저 테라퓨틱스와 특히 관련 있는 두 가지 인베스팅프로 팁은 부채 대비 회사의 강력한 현금 포지션과 향후 회사의 수익에 대한 애널리스트들의 긍정적인 수정입니다. 이러한 인사이트는 탄탄한 재무 기반과 회사의 미래 실적에 대한 신뢰가 높아지고 있음을 시사합니다.
또한, 회사의 밸류에이션은 높은 잉여현금흐름 수익률을 의미하며, 이는 투자 수익률이 높은 기업을 찾는 투자자에게 매력적일 수 있습니다.
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