말번, 펜실베이니아 - 유전자 및 세포 치료제와 백신을 전문으로 하는 생명공학 기업 오큐젠(Ocugen, Inc.)(나스닥: OCGN)이 오늘 자사의 유전자 치료 제품 OCU400에 대한 중요한 규제 진전을 발표했습니다. 유럽의약품청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)는 시력 상실을 유발하는 희귀 유전 질환인 망막색소변성증(RP)에 대한 중추적인 3상 임상시험 설계를 검토하고 승인했습니다.
CHMP의 승인으로 미국에 기반을 둔 이 임상시험은 유럽에서 시판허가신청(MAA)을 제출할 수 있는 자격을 얻게 되었습니다. EMA의 호의적인 의견은 OCU400의 초기 1/2상 임상시험에서 얻은 안전성 및 내약성 데이터를 기반으로 합니다. 임상 3상 시험에는 150명의 참가자가 두 군으로 나뉘어 등록할 예정이며, 한 군은 RHO 유전자 변이에 초점을 맞추고 다른 군은 RP와 관련된 여러 유전자 변이에 초점을 맞출 예정입니다.
NR2E3 유전자를 기반으로 하는 OCU400은 광범위한 RP 적응증으로 임상 3상 시험에 도달한 최초의 유전자 치료제로 선전되고 있습니다. 이 치료법은 세포 유전자 네트워크를 균형 상태로 재설정하여 유전성 망막 질환 환자의 망막 건강과 기능을 잠재적으로 개선하는 것을 목표로 합니다. 이 치료법은 이전에 유럽연합에서 RP 및 레베르 선천성 무모증에 대해 광범위한 희귀의약품 지정을 받은 바 있습니다.
오큐젠의 회장 겸 CEO이자 공동 설립자인 샨카르 무수누리 박사는 EMA의 지원과 협력에 감사를 표했습니다. 이번 긍정적인 의견은 회사의 유전자 치료제를 전 세계 환자들에게 제공하는 데 중요한 단계로 간주되며, EU에서 시판 허가를 받는 데 드는 시간과 비용을 줄일 수 있을 것으로 기대됩니다.
OCU400은 2026년 생물학적제제 허가 신청(BLA) 및 MAA 승인 목표를 향해 순조롭게 진행되고 있습니다. RP는 100개 이상의 유전자 돌연변이와 관련이 있으며, 현재 여러 형태의 질병 진행을 중단하거나 늦출 수 있는 승인된 치료법은 없습니다. OCU400의 유전자 불가지론적 접근법은 이 심각한 미충족 의료 수요에 대한 잠재적인 새로운 치료 옵션을 제공합니다.
이 기사의 정보는 오큐젠의 보도자료를 기반으로 합니다.
인베스팅프로 인사이트
(NASDAQ: OCGN)가 OCU400 유전자 치료제를 중추적인 3상 임상시험으로 발전시키면서 회사의 재무 건전성과 시장 성과는 투자자들에게 더 넓은 맥락을 제공합니다. 다음은 몇 가지 주요 인베스팅프로 인사이트입니다:
InvestingPro 데이터에 따르면 오큐젠의 시가총액은 약 4억 3,862만 달러입니다. 임상 개발을 둘러싼 흥분에도 불구하고 회사의 주가수익비율(P/E)은 -5.39로 현재 수익성 부족을 반영하고 있습니다. 2023년 3분기 말 기준 주가/장부 비율은 7.51로 비교적 높으며, 이는 시장이 회사의 자산을 장부 가치에 비해 상당히 낙관적으로 평가하고 있음을 시사합니다.
인베스팅프로 팁은 오큐젠이 대차대조표에 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있으며, 이는 재무 안정성의 긍정적인 신호라고 강조합니다. 이는 후기 임상시험 및 잠재적 상용화 노력과 관련된 상당한 비용을 고려할 때 투자자에게 특히 중요할 수 있습니다.
또 다른 인베스팅프로 팁에 따르면 두 명의 애널리스트가 다가오는 기간의 수익을 상향 조정하여 회사의 향후 재무 성과에 대한 심리가 개선되고 있음을 시사했습니다. 이러한 낙관론은 OCU400의 잠재력과 규제 승인을 확보하기 위한 회사의 전략적 움직임과 관련이 있을 수 있습니다.
이러한 인사이트 외에도 오큐젠의 재무 건전성, 주식 실적 및 기타 중요 요소에 대한 종합적인 분석을 제공하는 14가지의 인베스팅프로 팁이 더 있습니다. 이러한 팁을 살펴보고 오큐젠의 투자 잠재력을 더 깊이 이해하려면 쿠폰 코드 PRONEWS24를 사용하여 InvestingPro에서 연간 또는 연간 Pro 및 Pro+ 구독을 10% 추가 할인 받으세요.
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