펜실베이니아주 플라이마우스 미팅 - 제약 회사인 하모니 바이오사이언스 홀딩스(Harmony Biosciences Holdings, Inc.)(나스닥: HRMY)는 6세 이상의 프라더-윌리 증후군(PWS) 환자의 과도한 주간 졸음(EDS) 및 행동 증상 치료를 위한 피톨리잔트의 안전성과 효능 평가를 위한 글로벌 3상 시험인 TEMPO 연구를 시작한다고 발표했습니다.
이 연구는 미국 식품의약국(FDA)과의 성공적인 임상 2상 종료 회의에 이은 것으로, 최근 미국 식품의약국은 피톨리산트를 PWS 치료를 위한 희귀의약품 지정(ODD)을 부여했습니다. 희귀의약품 지정은 승인 후 7년간의 시장 독점권을 포함한 다양한 인센티브를 제공하여 약물 개발을 촉진하는 것을 목표로 합니다.
현재 미국에서 WAKIX®라는 브랜드로 판매되고 있는 피톨리산트는 성인 기면증 환자의 EDS 또는 탈력증에 대해 FDA 승인을 받은 치료제입니다. 그러나 아직 PWS 환자에 대한 사용은 승인되지 않았으며 이를 위한 연구가 진행 중입니다.
TEMPO 연구는 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 다기관 임상시험으로 공개 라벨 연장 기간으로 진행됩니다. 하모니 바이오사이언스의 최고 의학 책임자인 쿠마르 부두르 박사는 "이 연구의 시작과 최근 FDA의 피톨리산트 ODD 승인 결정으로 우리는 EDS와 이 질환을 앓고 있는 환자의 일반적인 행동 증상에 대한 새로운 치료 옵션을 도입할 수 있을 것으로 기대합니다."라고 말했습니다.
PWS는 지속적인 배고픔, 수면 장애, 행동 문제 등을 특징으로 하는 희귀 유전 질환입니다. 미국에는 약 15,000~20,000명의 PWS 환자가 있는 것으로 추정되며, 대부분 행동 증상을 경험하고 절반 이상이 EDS를 앓고 있습니다. 현재 이 환자 집단에 대해 FDA에서 승인한 EDS 전용 치료제는 없습니다.
하모니 바이오사이언스는 PWS 및 기타 희귀 질환의 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 피톨리산트의 임상 적용을 적극적으로 확대하고 있습니다. 부두르 박사는 "이러한 노력은 우리의 생애주기 관리 프로그램에 필수적인 요소이며, 성공할 경우 10만 명 이상의 환자에게 혜택을 줄 수 있습니다."라고 덧붙였습니다.
이 기사의 정보는 보도 자료를 기반으로 합니다.
인베스팅프로 인사이트
하모니 바이오사이언스 홀딩스(나스닥: HRMY)가 피톨리산트 임상 3상 시험에 착수함에 따라 회사의 재무 건전성과 시장 성과는 임상 개발 이후 투자자들에게 추가적인 맥락을 제공합니다. InvestingPro 데이터에 따르면 하모니 바이오사이언스의 조정 시가총액은 18억 6,000만 달러이며 2023년 1분기 기준 지난 12개월 동안 32.93%의 괄목할 만한 매출 성장을 기록했습니다. 이러한 성장은 회사의 전략적 이니셔티브와 주요 제품인 WAKIX®의 적응증 확대를 위한 노력을 반영합니다.
인베스팅프로 팁은 하모니의 경영진이 공격적인 자사주 매입을 통해 주주 가치 제고에 적극적이었다고 평가합니다. 또한 밸류에이션에서 알 수 있듯이 회사의 견고한 잉여현금흐름 수익률과 유동자산이 단기 부채를 초과한다는 사실은 회사가 임상시험과 연구에 투자할 때 완충 역할을 합니다. 이러한 재무적 조치는 비용과 시간이 많이 소요되는 신약 개발 및 규제 승인 과정을 헤쳐나가는 하모니에게 매우 중요한 요소입니다.
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