찰스타운, 매사추세츠 - 신경근육 및 심장 질환에 중점을 둔 생명공학 기업인 솔리드 바이오사이언스(미국 나스닥:SLDB)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 유전자 치료 후보물질인 SGT-003에 대해 듀센 근이영양증(DMD) 치료제 개발을 촉진하기 위한 여러 지정을 부여했다고 발표했습니다. 이러한 지정에는 희귀 소아 질환, 희귀 의약품 및 패스트 트랙이 포함됩니다.
회사는 올해 4월 임상시험 개시를 준비하고 있으며, 2024년 2분기에 환자 투약이 시작될 것으로 예상하고 있습니다. 곧 개시될 임상 1/2상 시험은 '인스파이어 듀센'이라는 이름으로 소아 환자를 대상으로 SGT-003의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 고안되었습니다. 이 오픈 라벨, 다기관 임상시험은 4세에서 8세 미만의 어린이로 구성된 두 코호트에서 SGT-003을 1회 정맥 주입 방식으로 투여할 예정입니다.
SGT-003은 근육 기능에 중요한 디스트로핀 단백질의 단축된 형태를 전달하기 위해 독점적인 캡시드를 사용하는 차세대 치료법입니다. 전임상 연구에 따르면 SGT-003은 근육 기능과 내구성을 향상시켜 기존 치료법에 비해 상당한 개선 효과를 제공할 수 있는 것으로 나타났습니다.
솔리드 바이오사이언스의 사장 겸 CEO인 보 쿰보는 주로 남아에게 영향을 미치고 진행성 근육 퇴화를 초래하는 쇠약성 유전 질환인 DMD에 대한 혁신적 치료법이 시급히 필요하다는 회사의 의지를 표명했습니다. 솔리드 바이오사이언스의 최고 의료 책임자인 가브리엘 브룩스 박사는 DMD 환자의 임상 결과를 크게 개선할 수 있는 SGT-003의 잠재력을 강조했습니다.
FDA의 소아 희귀질환 지정은 미국 내 20만 명 미만의 어린이에게 영향을 미치는 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 한해 지정됩니다. SGT-003의 신약 신청이 승인되면 솔리드 바이오사이언스는 다른 제품의 검토 절차를 신속히 진행하거나 판매/이전하는 데 사용할 수 있는 우선 검토 바우처를 받을 자격이 주어질 수 있습니다.
솔리드 바이오사이언스는 2024년 중반까지 인스파이어 듀센 임상시험에 대한 초기 안전성 업데이트를 제공할 계획이며, 2024년 4분기에 임상시험의 초기 발현 및 기능 데이터를 공개할 예정입니다.
이 발표는 솔리드 바이오사이언스의 보도자료를 기반으로 합니다.
인베스팅프로 인사이트
솔리드 바이오사이언스(NASDAQ:SLDB)가 듀센 근이영양증(DMD) 환자에게 SGT-003을 제공하기 위한 노력을 가속화함에 따라 투자자들은 회사의 재무 건전성과 시장 성과를 면밀히 모니터링하고 있습니다. 시가총액 5억 2,292만 달러의 솔리드 바이오사이언스는 업계에서 중견 생명공학 기업입니다. 지난 12개월 동안 -5.23의 마이너스 P/E 비율에서 알 수 있듯이 수익성이 부족했지만, 6개월 가격 총 수익률은 428.57%, 1년 가격 총 수익률은 181.01%로 상당한 주가 상승을 경험했습니다. 이는 SGT-003의 잠재력과 회사의 전략적 방향에 대한 투자자의 강한 신뢰를 시사합니다.
인베스팅프로 팁은 솔리드 바이오사이언스가 대차대조표에 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있으며, 이는 비용이 많이 드는 임상시험 과정에 착수하는 회사의 재무 안정성에 긍정적인 신호라고 강조합니다. 또한 두 명의 애널리스트가 향후 실적 전망을 상향 조정했다는 사실은 회사의 향후 실적에 대한 낙관론이 커지고 있음을 반영하는 것일 수 있습니다.
신약 개발, 특히 생명공학 분야의 어려움에도 불구하고 솔리드 바이오사이언스의 탄탄한 현금 상태와 최근 애널리스트의 상향 조정은 투자자들에게 고무적인 신호입니다. 회사의 전망을 더 자세히 살펴보고 싶은 분들을 위해 인베스팅프로는 추가 인사이트와 지표를 제공합니다. 솔리드 바이오사이언스에 대한 12가지 인베스팅프로 팁은 https://www.investing.com/pro/SLDB 에서 확인할 수 있습니다. 관심 있는 독자는 쿠폰 코드 PRONEWS24를 사용하여 연간 또는 2년간 Pro 및 Pro+ 구독을 10% 추가 할인받을 수 있습니다.
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