셀렉타 바이오사이언스는 2023년 3분기 업데이트 콜에서 월든스트롬 거대글로불린혈증(WM)에 대한 CLOVER-WaM 중추적 연구에 대한 업데이트를 제공했으며, 2024년 1월 JP Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 탑라인 데이터가 발표될 예정입니다. 이 회사는 2024년 2분기까지 신약승인신청서(NDA) 제출을 목표로 하고 있으며, 2024년 4분기까지 FDA 승인을 받을 수 있을 것으로 예상하고 있습니다. 또한 이오포포신은 재발성/불응성 WM 치료제로 유럽에서 PRIME 지정을 받았으며, 성공적인 PIPE 거래를 통해 1억 달러 이상의 자금을 조달했습니다.
이번 컨퍼런스 콜의 주요 내용은 다음과 같습니다:
- 회사는 재발성/불응성 원발성 중추신경계 림프종 및 구제 요법 다발성 골수종과 같은 다른 적응증에 대해 이오포포신을 평가하고 있다. 셀렉타 바이오사이언스는 상업 리더십 팀에 주요 임원을 추가하고 지적 재산 포트폴리오를 강화했다. 회사는 플로리다 암 스페셜리스트와 전략적 협력을 통해 시스템 내 WM 환자를 평가한다고 발표했다. 회사는 재발성/불응성 WM 환자를 위한 새로운 치료 옵션으로서 이오포포신 I-131의 잠재력에 대해 논의했으며 임상 2a상 연구에서 긍정적인 결과를 얻었다. 셀렉타 바이오사이언스는 스마트 데이터 및 상업적 역량을 구축하고 이오포포신의 포지셔닝과 인지도를 높이며 방사선 치료 구매 프로세스를 최적화하고 효과적인 지불자 접근 환급을 계획하는 데 주력하고 있다.
실적 발표에서 회사는 다발성 골수종에 대한 이오포포신 I-131의 잠재적 사용에 대해서도 논의했지만, NCCN 가이드라인에서 이오포포신의 위치를 결정하기 위해서는 추가 데이터와 주요 오피니언 리더들과의 논의가 필요합니다.
액티늄 파마슈티컬스의 CEO인 제임스 카루소는 다발성 골수종 치료를 위해 생성된 임상 데이터와 이오포포신 I-131에 대해 논의했습니다. 이 회사는 재발/불응성이 높은 환자에서 40%에서 60%에 이르는 긍정적인 반응을 보였습니다.
이 회사의 대표인 안드레이 슈스토프(Andrei Shustov)는 주요 반응률, 전체 반응률, 완전 관해율 등 중추적 임상시험의 1차 및 2차 목표와 관련된 최상위 데이터를 공개할 계획이라고 밝혔습니다. 이 회사는 유럽연합(EU)으로부터 신속심사(PRIME) 지정을 받아 유럽에서 규제 절차를 신속하게 진행할 수 있게 되었습니다. 또한 미국 내 상용화를 위해 제3자와의 제휴 가능성도 언급했습니다.
이 회사는 3차 환자뿐만 아니라 재발성/불응성 환자를 대상으로 라벨을 확장하는 데 관심을 표명했습니다. 특히 출혈 위험이 낮다는 점을 언급하며 다른 카테고리의 다른 약물에 비해 안전성 프로파일이 더 깨끗하다고 믿었습니다. 회사는 참석자들에게 감사를 표하고 회사의 미래에 대한 기대감을 표명하면서 통화를 마무리했습니다.
인베스팅프로 인사이트
셀렉타 바이오사이언스의 최근 실적 발표와 관련하여 인베스팅프로의 몇 가지 주요 지표와 인사이트에 주목할 필요가 있습니다. 이 회사는 대차 대조표에 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있으며 이는 재무 안정성에 좋은 징조입니다. 그러나 InvestingPro 팁에 따르면 회사는 현금을 빠르게 소진하고 있으며 자산 수익률이 저조한 상태로 운영되고 있습니다. 이는 회사의 재무 건전성을 평가할 때 고려해야 할 요소입니다.
실시간 데이터 관점에서 셀렉타 바이오사이언스의 시가총액은 2386만 달러이고 주가수익비율은 마이너스이며 이는 수익성이 없음을 나타냅니다. 2023 년 2 분기 기준 지난 12 개월 동안 회사의 자산 수익률은 -196.47 %이며, 이는 자산 수익률 저하에 대한 InvestingPro 팁과 일치합니다.
지난 6 개월 동안 회사의 주식은 53.55 %의 총 수익률로 큰 가격 상승을 보였습니다. 그러나 지난 한 달 동안 주식은 -16.78 %의 총 수익률로 부진했습니다.
인베스팅프로는 투자자를 위한 더 많은 팁과 데이터 인사이트를 제공합니다. 셀렉타 바이오사이언스 또는 다른 기업에 대한 심층 분석에 관심이 있으시다면, 인베스팅프로의 모든 팁과 데이터에 접속해 보시기 바랍니다.
전체 녹취록 - CLRB 2023년 3분기:
운영자: 좋은 아침, 셀렉타 바이오사이언스 2023년 3분기 업데이트 콜에 오신 것을 환영합니다. 오늘 컨퍼런스는 녹화 중입니다. 이제 라이프사이 어드바이저스의 모니크 코세에게 컨퍼런스를 넘겨드리겠습니다. 계속해 주시기 바랍니다.
모니크 코세입니다: 운영자님, 여러분 모두 환영합니다. 오늘 아침 셀렉타에서 기업 업데이트를 제공하는 보도 자료를 발표했습니다. 회사 웹 사이트의 투자자 탭에서 해당 릴리스에 액세스 할 수 있습니다. 오늘 이 자리에는 셀렉타의 사장 겸 CEO인 짐 카루소, 최고 재무 책임자인 채드 콜린, 최고 운영 책임자인 재로드 롱코, 최고 상업 책임자인 셰인 리아, 의료 담당 부사장 안드레이 슈스토프가 함께했습니다. 준비된 발언이 끝나면 질의응답 세션을 시작하겠습니다. 시작하기 전에 Q&A 세션을 포함하여 셀렉타의 예상 미래 실적, 미래 사업 전망 또는 미래 이벤트 또는 계획과 관련된 이 통화에서 언급된 내용은 1995년 증권민사소송개혁법에 정의된 미래예측진술이라는 점을 모두에게 상기시켜 드리고자 합니다. 회사는 이러한 미래예측진술에 반영된 기대치가 합리적인 가정에 근거한 것이라고 믿지만, 실제 결과 및 실적은 셀렉타가 통제할 수 없는 여러 요인의 영향으로 인해 예측과 실질적으로 다를 수 있는 위험 및 불확실성의 영향을 받을 수 있습니다. 회사는 새로운 정보, 미래 사건 또는 기타의 결과로 인해 미래예측진술을 업데이트하거나 보완할 의무를 지지 않습니다. 참가자들은 오늘 보도자료에 명시된 주의 사항과 미래예측진술에서 예상한 것과 실제 결과가 크게 달라질 수 있는 요인에 대해 SEC에 제출된 셀렉타의 연례 보고서에 명시된 위험 요인을 참조하시기 바랍니다. 이제 셀렉타의 사장 겸 최고경영자인 짐 카루소에게 질문을 넘기겠습니다. 짐?
제임스 카루소: 모니크, 여러분, 좋은 아침입니다. 오늘 아침 월든스트롬 거대글로불린혈증에 대한 CLOVER-WaM 중추적 연구의 최상위 데이터가 2024년 1월 8일 주 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 발표될 예정이라는 발표를 중심으로 한 컨퍼런스 콜에 여러분을 모시게 되어 기쁘게 생각합니다. 우리는 중추적 임상시험에서 환자 데이터를 계속 수집하고 평가하고 있으며, 이번 발표가 회사에 잠재적으로 혁신적인 이벤트가 될 것으로 보고 있습니다. 따라서 JP Morgan 헬스케어 컨퍼런스를 통해 인지도를 높이고 많은 청중을 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 앞서 논의한 바와 같이, 저희 운영팀은 2024년 3월 또는 2분기에 제출할 계획인 NDA 신청서 개발에 참여하고 있습니다. 이오포포신의 패스트 트랙 지정에 따른 우선 검토를 가정할 경우, 6개월의 FDA 검토를 거쳐 2024년 4분기에 이오포포신의 잠재적 승인을 목표로 하고 있습니다. 이 통화 후반부에 셰인 리아가 2024년 4분기 미국 출시를 준비하기 위한 상업적 출시 활동에 대한 요약을 제공할 예정입니다. 회사의 우선순위는 여전히 이오포포신의 FDA 승인 및 WM용 상업적 출시에 초점을 맞추고 있지만, 이와 병행하여 현재 진행 중인 임상 2a상에서 재발성/불응성 원발성 중추신경계 림프종 및 구제요법 다발성 골수종에 대한 이오포포신의 평가를 계속하고 있습니다. 또한 소아 고등급 신경교종에 대한 임상 1상 시험에서 첫 번째 등록 환자를 발표할 수 있기를 기대합니다. 재정적 측면에서는 최근 로잘린드 어드바이저스가 주도하고 AIGH 캐피탈, ADAR1, 세컨드라인, 난타할라 캐피탈, AuGC 등 우수한 신규 및 기존 기관투자자 그룹이 참여한 가운데 PIPE를 성공적으로 완료했습니다. PIPE는 이오포신 I-131 개발 및 상업화, 플랫폼 전반에 걸친 연구 개발 계획, 상업용 바이오테크 회사로의 전환 지원 등 2025년 중반까지의 전략적 계획을 전폭적으로 지원하기 위해 1억 달러 이상의 자금을 제공할 것으로 예상됩니다. 지난 분기에 우리는 이오포포신의 잠재적 마케팅을 준비하기 위해 상업 리더십 팀에 2명의 핵심 임원을 추가했습니다. 우리는 4건의 신규 특허를 추가하여 글로벌 지적 재산 포트폴리오를 더욱 강화했으며, 재발성/불응성 WM에서 이오포포신에 대해 유럽에서 PRIME 지정을 확보했습니다. 우리는 이 지정을 중요한 성과로 생각합니다. PRIME 지정은 신청자 4명 중 1명 미만에게만 부여되며, EU에서 시판 허가를 신속히 획득할 수 있도록 설계되었습니다. 오늘 컨퍼런스의 나머지 일정은 채드의 간략한 재무 업데이트, 셰인의 상업적 요약, 안드레이의 WM 시장 환경 리뷰로 구성됩니다. WM에 대한 간략한 요약으로 마무리한 후 Q&A 시간을 갖도록 하겠습니다. 이제 채드에게 재무에 대해 간략히 살펴보도록 하겠습니다. 채드?
채드 콜린입니다: 감사합니다, Jim. 먼저 오늘 아침 보도 자료에 포함된 이번 분기 재무 실적과 관련된 몇 가지 주요 정보를 말씀드리겠습니다. 다음 주에 3분기 10-Q를 제출할 예정입니다. 2023년 9월 30일로 마감된 분기의 연구 개발 비용은 730만 달러로 전년 동기 540만 달러에 비해 증가했습니다. WM 중추 임상시험 등록을 가속화하고, 고등급 신경교종에 대한 소아 임상시험을 1상으로 전환하고, 혈액암에 대한 2a상 바스켓 임상시험의 중추신경계 림프종 코호트를 확대하면서 R&D가 증가했습니다. 2023년 3분기 G&A 비용은 210만 달러로 2022년 3분기보다 소폭 감소했습니다. 인건비 및 기타 관리비의 소폭 증가는 전문 서비스 지출 감소로 상쇄되었습니다. 2023년 9월 30일로 마감된 3분기의 현금 및 현금성 자산은 1,900만 달러로, 여기에는 최근 완료된 PIPE 거래의 순 수익이 포함됩니다. 회사는 특정 마일스톤 달성에 따라 PIPE로부터 총 1억290만 달러의 총 수익이 발생할 것으로 예상하고 있습니다. 회사는 현재 보유 현금으로 2024년 2분기까지 예산 지출을 충당하기에 충분하다고 판단하고 있습니다. 이제 최고 커머셜 책임자인 셰인 리아에게 통화를 넘기겠습니다.
셰인 리아: 감사합니다, 채드, 안녕하세요, 여러분. 월든스트롬 거대글로불린혈증에 대한 이오포포신의 2024년 4분기 출시를 준비하면서 상당한 진전이 있었기 때문에 상업 계획 활동에 대한 업데이트를 제공하게 되어 기쁩니다. WM은 환자와 그 가족의 삶의 질에 중대한 영향을 미칠 수 있습니다. WM은 비호지킨 림프종의 한 형태로 미국 내 유병 환자 수는 2만6000명으로 추정됩니다. 환자는 지리적으로 집중되어 있으며 약 50%는 지역사회 환경에서, 약 50%는 학계에서 관리되고 있습니다. 현재 약 80%의 WM 환자가 적극적인 치료를 받고 있으며, 차트 데이터에 따르면 전체 WM 환자의 78%가 3차 치료를 받게 될 것으로 나타났습니다. 또한 시장 조사에 따르면 치료를 받지 않는 3차 환자 중 절반은 새로운 치료 옵션이 나오면 고려할 의향이 있는 것으로 나타났습니다. 현재 치료 옵션은 2차 요법 이상으로 극히 제한되어 있으며, 일반적으로 주요 반응률이 낮고 완전 반응이 보고되지 않는 경우가 많습니다. BTKi 요법은 지속적인 치료가 필요하므로 매일 약물을 복용해야 하며, 이는 잠재적으로 환자에게 독성, 순응도 및 재정적 부담을 초래할 수 있습니다. 우리의 평가에 따르면, 이오포신은 지속적인 치료보다 고정된 투약 스케줄을 통해 주요 반응률과 완전 반응을 개선함으로써 상당히 집중되고 널리 퍼진 환자 집단에서 치료를 개선하고 확대할 수 있는 상당한 기회가 있다고 믿습니다. WM 치료 전문가들로부터 받은 추가 설문조사 정보는 효능이 개선된 새로운 치료 옵션에 대한 중요한 기회를 강조합니다. WM 치료자들은 승인된 치료법에 대한 높은 치료 노출, 심각한 불응성 질환, 제한된 FDA 승인 옵션으로 인한 무관심, 효능이 개선된 새로운 MOA의 필요성을 주요 문제로 꼽았다. 우리는 이오포포신의 제품 프로필이 새로운 표적 MOA와 의미 있는 무진행 생존기간을 보이는 완전 반응을 포함해 모든 유전자형에 걸쳐 효능을 높일 수 있는 잠재력을 제공함으로써 이러한 문제를 해결할 수 있을 것으로 믿습니다. 셀렉타가 의뢰한 제3자 시장 규모 조사에 따르면, 3차 이상 치료가 가능한 환자 수가 약 4,300명에 달해 강력한 시장 기회가 있는 것으로 나타났습니다. 이 중 이전에 두 번의 치료를 받았지만 현재 치료를 받고 있지 않은 환자는 약 988명입니다. 이는 이러한 환자들이 FDA가 승인한 제한된 치료법을 모두 소진하고 질병 진행 또는 치료 독성을 경험했음을 의미하며, 이는 입증된 옵션이 없고 다음 치료로 사용할 수 있는 구제 요법만이 존재한다는 것을 의미하므로 시장 확대 기회가 빠르게 창출될 수 있습니다. 또한 매년 900명의 환자가 3차 치료제로 넘어가고 있습니다. 요약하자면, WM이 대표하는 소외된 환자 집단 시장은 확장성과 집중도가 높아 희귀의약품 가격 책정을 지원하고 효율적인 시장 진출 인프라를 구축할 수 있습니다. 우리의 상업화 계획 우선 순위는 스마트 데이터 및 상업적 역량 구축, 둘째, 이오포신 포지셔닝 및 인지도 향상, 셋째, 방사선 치료 구매 프로세스 최적화, 넷째, 이오포신에 대한 효과적인 지불자 접근 환급 계획 등 4가지 핵심 영역에 초점을 맞출 것입니다. 이러한 우선순위를 실행하는 과정에서 우리는 외부 고객에 초점을 맞춰 주요 이해관계자들에게 이오포포신에 대한 최상의 경험을 제공할 것입니다. 이를 위해 우리는 최근 플로리다 암 전문가들과 전략적 협력을 통해 환자 치료를 발전시키고 현재 시스템 내에서 관리되고 있는 1,000명 이상의 WM 환자들에 대한 평가를 통해 미국 WM 치료 환경을 더욱 정의할 것이라고 발표했습니다. 이는 셀렉타가 향후 환자 접근을 용이하게 하고 이오포신에 대한 환자 경험과 임상적 성공을 최적화하기 위해 계획한 지역사회 기반 암 치료 네트워크 협력 중 첫 번째 협력이다. 우리는 재발성/불응성 WM에 대한 이오포포신의 잠재적 승인이 절실히 필요한 옵션을 제공하여 더 많은 환자들이 지역사회 환경에서 치료받을 수 있게 될 것으로 믿습니다. 요약하면, 우리는 자원 배분을 최적화하면서 WM 시장 평가 및 관련 상업적 계획에서 탁월한 진전을 이루었습니다. 앞서 설명한 바와 같이, 우리는 시장 규모 평가를 완료했으며 인력 배치 계획을 실행하는 데 신중하고 신중한 태도를 유지하고 있습니다. 스마트 데이터 역량 구축과 함께 브랜드 개발 작업이 시작되었으며, 이는 WM 기회를 신속하게 포착하기 위해 설계된 비용 효율적인 시장 진출 모델을 지원할 것입니다. WM 시장에 대한 지속적인 평가와 이오포포신의 잠재적 프로파일에 대한 고객 피드백을 바탕으로, 우리는 이오포포신이 WM 치료와 환자 삶의 질에 의미 있는 역할을 할 수 있을 것으로 낙관하고 있습니다. 앞서 설명한 바와 같이 WM은 상당한 규모의 환자 인구, 제한된 기존 치료 옵션, 희귀질환 가격, 이오포포신의 새로운 제품 프로필 등 상당한 상업적 기회를 나타냅니다. 우리는 WM 환자를 지원하기 위해 최선을 다하고 있으며, 앞으로도 강한 긴박감과 목적 의식을 가지고 계속 전진할 것입니다. 이오포포신이 승인된다면, 우리는 이오포포신이 중요한 새로운 치료 옵션이 될 것이며, 재발성/불응성 만성골수성백혈병 환자들을 위한 잠재적인 패러다임의 전환이 될 것으로 믿습니다. 이제 슈스토프 박사님께 임상 업데이트에 대해 말씀드리겠습니다. 안드레이?
안드레이 슈스토프: 감사합니다, 셰인. 여러분, 좋은 아침입니다. 앞으로 몇 분 동안 WM의 임상적 특징과 현재 치료 환경, 그리고 이오포포신 I-131 치료로 혜택을 받을 수 있는 환자군에 대해 간략히 설명하겠습니다. 월든스트롬 거대글로불린혈증은 소B 림프구, 형질세포 림프구 및 혈장 세포의 종양으로, 일반적으로 골수와 때때로 림프절 및 비장을 침범하는 종양입니다. 느린 나태한 성장이 특징이지만 결국 골수의 혼잡으로 인해 세포 감소증과 면역 체계의 억제가 발생하여 감염 위험이 높아집니다. 또한 다발성 골수종과 다르지 않은 IgM 단클론 단백질의 통제되지 않은 생산이 특징이며, 그 자체로 심각한 이환율의 위험을 초래합니다. 만성골수성백혈병은 현재 이용 가능한 치료법에도 불구하고 여전히 완치가 불가능합니다. 따라서 모든 환자는 궁극적으로 초기 치료를 받은 후 질병이 진행되는 동안 사용 가능한 모든 구제 옵션을 통해 치료를 진행하게 됩니다. 일반적인 다발성 경화증 환자는 63세에서 68세 사이에 진단을 받습니다. 미국 환자 인구의 경우, 이는 일반적으로 환자가 은퇴 연령대이며 삶의 질과 치료 기간이 초기 및 후속 치료법을 선택하는 데 중요한 요소가 됨을 의미합니다. 다발성 경화증 치료법 선택은 환자와 질병의 특성에 따라 결정됩니다. 환자 특성 측면에서 볼 때, 진단 당시 젊은 환자는 더 공격적이고 독성이 강한 치료법을 견딜 수 있을 수 있습니다. 그러나 질병 역학을 고려할 때 대부분의 환자는 이러한 공격적인 치료 접근법에 적합하지 않으며 독성 프로필이 양호한 새로운 약제를 선호합니다. 치료 기간도 치료 결정에 중요한 요소로, 치료 간격 연장 및 삶의 질 개선 등 여러 가지 이유로 단기간 치료가 선호됩니다. 질병의 특징적 관점에서 볼 때, MYD88과 CXCR4라는 두 가지 유전자 마커가 내재적 내성과 치료법 선택 및 결과에 영향을 미치는 것으로 알려져 있습니다. MYD88 돌연변이는 대부분의 WM 환자에게 존재하며 치료에 대한 반응 개선과 관련이 있는 것으로 보입니다. 따라서 이 돌연변이를 보유한 환자는 일반적으로 일차 치료에서 BTKi 요법을 포함한 병용 치료를 받게 됩니다. 그리고 일선에서 사용하지 않는 경우, 재발성 또는 불응성 질환에 대한 첫 번째 후속 치료 옵션으로 BTKi가 사용될 가능성이 높습니다. 반대로 돌연변이가 없거나 야생형 MYD88 프로파일을 가진 환자는 치료에 내성이 생길 가능성이 높고 BTKi 치료에 반응할 가능성이 훨씬 낮습니다. 이러한 환자들은 일선 및/또는 재발 환경에서 화학 요법 또는 화학 면역 요법을 제공받게 됩니다. 두 경우 모두 환자가 화학 요법 및 BTKi 치료를 진행하면 승인된 치료법이 없어 치료 옵션이 매우 제한적입니다. BTKi 억제제 요법은 새로 진단받은 환자와 2차 재발/불응성 환자 모두에게 가장 빈번하게 활용되는 치료 플랫폼으로 부상했습니다. BTKi는 지속적인 BCR 자극에 대한 암 B 림프구의 의존성을 이용합니다. 두 가지 BTKi 약제가 만성골수성백혈병 치료제로 승인되었습니다. BTKi 요법은 일반적으로 화학요법제를 병용할 때 나타나는 급성 독성은 없지만, 그 자체의 활성과 부작용 제한이 있습니다. 첫째, 병용 요법 또는 단독 요법에서 BTKi 요법으로 완전 관해에 도달하는 경우는 드뭅니다. 이는 BTKi 약물이 의미 있는 질병 부피 감소를 달성하지 못하기 때문일 가능성이 높습니다. 즉, 반응은 대부분 종양 세포의 세포 사멸보다는 종양 세포에 의한 IgM 분비 억제를 나타냅니다. 또한 MYD88 야생형 종양 환자는 반응을 유지할 가능성이 현저히 낮으며, 반응에 도달하더라도 반응 기간이 더 짧습니다. 환자의 약 30%는 심장 부정맥, 설사, 호중구 감소증, 감염 또는 피로로 인한 독성 및 불내성으로 인해 BTKi 치료에 부적합하거나 부적절하다는 점에 유의하는 것이 중요합니다. 화학 요법에는 한계가 있습니다. 높은 급성 독성과 장기적인 후유증을 고려할 때, 많은 노인 백혈병 환자는 초기 진단 시 또는 질병 재발 시 병용 화학 요법의 후보가 되지 못합니다. 화학요법은 내성 발생과 내약성 저하로 인해 상당수의 환자에게 적용되지 않으며 이 난치성 악성 종양 환자의 삶의 질에 중대한 영향을 미칩니다. 이 간략한 검토는 사용 가능한 제한된 치료법에 실패하거나 내약성이 없는 WM 환자에 대한 임상적 필요성이 높다는 점을 강조합니다. 이오포포신 I-131의 제품 프로파일이 WM으로 고통받는 환자들에게 새롭고 의미 있는 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 믿습니다. 또한 이오포포신이 새롭고 독특한 작용 기전을 제공한다는 점도 언급하고 싶습니다. 특히 I-131은 종양 세포를 표적으로 하여 강력한 이온화 방사선 에너지를 활용함으로써 DNA 손상과 궁극적인 세포 사멸을 초래합니다. 질병 변형 세포 독성 제제인 이오포포신 I-131은 모든 치료 옵션에 불응하는 환자에서 상당한 종양 감소와 완전한 관해에 도달할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 중요한 점은 이오포포신 I-131이 2주기 동안 단 4회만 투여하면 되는 완전 고정 기간 치료제로서, 환자가 더 이상 약물을 견디지 못하거나 질병이 진행될 때까지 매일 투여해야 하는 BTKi를 포함한 기존 치료 옵션과 뚜렷한 대조를 이룬다는 점입니다. 이오포포신은 외래 치료로 투여됩니다. 월든스트롬 거대글로불린혈증에 대한 이오포포신 I-131의 추가 평가의 근거가 된 인상적인 임상 2a상 연구 결과를 보셨을 것입니다. 이 슬라이드에 제시된 바와 같이, 이전에 3회의 치료 경험이 있는 고난치성 WM 환자 6명 중 100% 또는 6명이 전체 반응에 도달했으며, 6명 중 5명이 주요 반응에 도달했습니다. 특히 6명 중 1명의 환자가 이전의 모든 치료에 실패한 후 이오포포신 I-131 단일제 요법으로 완전관해에 도달했다는 점이 주목할 만합니다. 이오포포신에 대한 반응은 그래프 하단에 표시된 바와 같이 돌연변이 환경과는 무관했습니다. 중요한 것은 반응 지속 기간이 20개월을 넘어 임상적으로 유의미했으며, 이 환자군에서 사용 가능한 모든 옵션과 비교했을 때 유리하게 나타났다는 점입니다. 아시다시피, 이러한 초기 결과는 이 슬라이드에 표시된 것처럼 재발성/불응성 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 이오포포신 I-131의 글로벌 등록 임상시험을 개발하는 데 도움이 되었습니다. 이 임상시험의 등록 대상은 이전에 최소 2회의 치료를 받은 적이 있는 50명의 WM 환자이며, 여기에는 BTKi가 포함될 수도 있고 포함되지 않을 수도 있습니다. 대상 환자는 외래에서 이오포포신 I-131 단일 제제로 2주기 치료를 받게 되며, 각 주기는 1일째와 15일째, 약 57일째와 71일째에 주입하는 것으로 구성됩니다. 두 번째 사이클 완료 후 지속적인 치료, 유지 또는 강화는 없습니다. 반응은 매주 측정하여 반응까지의 시간과 최고 반응까지의 시간을 정확하게 파악합니다. 이 연구의 1차 평가지표는 통계적 유의성을 달성하는 20% 임계치의 주요 반응률입니다. 이 연구의 2차 평가변수에는 반응 지속 기간, 전체 반응률 및 전체 생존율이 포함됩니다. 치료 완료 후 환자는 장기 안전 추적 관찰에 들어갑니다. 통화 초반에 짐이 말씀드렸듯이, 조만간 최종 데이터 결과를 발표할 수 있기를 기대합니다. 이번 발표에 대한 기대와 이오포포신의 다발성골수종 환자 치료에 대한 잠재력을 함께 공유해 주시길 바랍니다. 이제 짐에게 다시 통화를 넘기겠습니다.
제임스 카루소입니다: 네. 감사합니다, 안드레이. 이오포포신 WM 마일스톤, 시간 및 이벤트를 요약하면, 1월 8일 주에 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 탑라인 데이터를 발표할 계획입니다. 탑라인 데이터에 이어 빠르면 3월 또는 2024년 2분기에 FDA에 NDA를 제출할 계획입니다. 이오포포신의 신속심사(WM) 지정에 따라 우선 심사 신청도 병행하여 제출할 예정입니다. 우선 심사 신청이 받아들여지면 FDA에서 6개월 동안 NDA를 검토할 것으로 예상됩니다. 2024년 4분기에 승인을 받는다고 가정하면 이후 상업적 출시에 착수할 것입니다. 그럼 이제 운영자에게 통화를 넘겨서 Q&A 부분을 관리하도록 하겠습니다. 교환원님?
교환원입니다: 운영자: [운영자 안내]. 첫 번째 질문은 ROTH MKM의 조나단 아쇼프입니다.
조나단 아쇼프: 자세히 설명해 주셔서 감사합니다. 궁금한 게 있는데, 영업, 마케팅 인력, 상업용 제조, 인력 및 비용을 구축하려면 어느 정도의 상업적 인프라가 필요한가요? 미국에서는 어느 정도의 비용을 예상하고 있나요?
제임스 카루소입니다: 조나단, 먼저 참여해 주셔서 감사드리고 질문해 주셔서 감사합니다. 그리고 분명히 올바른 질문입니다. 이에 대해 좀 더 자세히 설명해 드리기 전에, 상업적 출시가 다가옴에 따라 스마트 데이터 세트를 사용하여 타겟팅과 리소스 할당을 지원할 예정이라는 점을 말씀드리고 싶습니다. 이를 통해 비용 효율성 측면에서 일반적으로 종양학 출시에서 일반적으로 볼 수 있는 것보다 훨씬 낮은 운영 비용을 제공하는 데 확실히 도움이 될 것이라고 믿습니다. 특히 이 공간은 이 접근 방식의 확장 가능한 특성을 기반으로 이러한 목표를 달성할 수 있습니다. 이제 Shane에게 좀 더 자세히 설명해 달라고 부탁하겠습니다.
셰인 리아: 네. 질문해 주셔서 감사합니다, Jim과 조나단에게도 고마워요. 시장 진출 모델을 전략적으로 구축하는 방법을 고민할 때 매우 중요한 질문입니다. 앞서 강조했듯이, 질병 자체와 관련하여, 이것은 지리적으로 집중된 질병이라는 점을 기억하세요. 따라서 스마트 데이터를 활용하여 매우 효율적인 시장 진출 모델을 구축할 수 있는 기회를 얻을 수 있을 것으로 생각하며, 의료 영업 담당자, 의료 혈액학 전문가, 일반적인 마케팅 부서 등 다양한 부서에 걸쳐 이 분야를 계속 파고들 것입니다. 일부 기능은 효율성을 극대화하기 위해 아웃소싱할 수 있습니다. 스마트 데이터를 활용할 것이기 때문에 집중된 기능을 통해 시장 출시가 빠른 고객에 집중할 수 있는 기회를 갖게 될 것입니다. 이러한 고객은 WM 클레임 프로필이 높고 방사선 치료 역량을 갖춘 고객입니다. 따라서 기본적으로 시장 기회의 40~50%를 차지한다고 생각합니다.
제임스 카루소: 그리고 조나단, 운영 비용 관점에서 볼 때 전체 상업 인프라를 지원하기 위해 연간 약 2,500만 달러를 모델에 구축하는 것이 타당하다고 생각합니다.
조나단 애쇼프: 알겠습니다. 정답입니다. 그렇다면 다발성 골수종에 대한 임상 데이터는 어떤 것이 필요하며, 이미 얼마나 많은 데이터를 생성하셨나요?
제임스 카루소: 안드레이에게 질문을 넘기기 전에, 아시다시피 저희는 2a상 임상시험의 일부로 재발성/불응성 다발성 골수종 환자를 계속 등록하고 있습니다. 지금까지의 데이터에 대해 잘 알고 계시겠지만, 전반적으로 다발성 골수종 환자 유형 내 다양한 하위 유형에서 40%에서 60%에 이르는 반응률을 보이고 있습니다. 그리고 가장 최근에는 작년 ASH에서 발표한 BCMA 이후 데이터에 따르면, 치료가 매우 어려운 환자군에서 50%의 반응률을 보였는데, 이는 솔직히 말해서 사용 가능한 옵션이 매우 제한적이거나 거의 없는 경우입니다. 그리고 WM 승인 이후 다발성 골수종의 활용에 대해 생각할 때 NCCN 가이드라인을 어떻게 활용할 것인지에 대한 안드레이의 생각을 들어보도록 하겠습니다.
안드레이 슈스토프: 감사합니다, Jim. 이것은 확실히 매우 중요한 질문입니다. 짐이 말씀하신 것처럼 다발골수종, 삼중, 사중, 오중 불응성 및 BCMA 치료 후 재발 환자를 포함한 다양한 하위집단 환자에서 이오포포신의 활성에 대한 데이터를 축적하고 있어 매우 고무되어 있습니다. 우리가 완화하고 있는 것처럼 다발성 골수종 분야와 이 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 옵션이 빠르게 진화하고 있으며 새로운 치료법이 지속적으로 추가되고 있다는 점은 잘 알고 있습니다. 우리는 이오포포신의 적절한 틈새시장을 파악하기 위해 해당 분야 전문가들과 긴밀히 협의하고 있습니다. 새로운 작용 기전과 짧은 치료 기간의 장점은 WM 환자에게도 도움이 될 것으로 확신합니다. 따라서 현재 우리의 전략은 난치성이 높은 환자를 지속적으로 보강하는 것입니다. 이오포포신 치료가 가장 적합한 특정 환자군을 파악하기 위해 환자를 계속 등록하고 있습니다. 이 연구는 환자 등록을 계속하고 있습니다. 하위집단을 보강하고 있습니다. 그리고 향후 1년 정도 동안 NCCN 가이드라인에 대한 적절한 포지셔닝에 관한 개발과 의사 결정을 계속할 것입니다.
조나단 애쇼프: 알겠어요. 이 구제 MM 환자를 치료한 의사들 중 해당 환경에서 이 치료법을 사용하는 것이 당연하다고 생각하는 의사가 있나요?
안드레이 슈스토프: 질문 감사합니다. 다발성 골수종 분야의 KOL로부터, 특히 매우 난치성이 높은 환자에서 보이는 반응의 깊이, MOA를 기반으로 한 분명하고 중요한 이점이 있다는 이야기를 듣고 있습니다. 그들은 사용 가능한 모든 치료 옵션이 소진된 후 새로운 MOA를 가진 환자들에게 매우 고무되어 있습니다. 그리고 그 흥분은 분명 눈에 띄게 나타나고 개발을 계속할 수 있는 원동력이 됩니다.
조나단 아쇼프: 좋아요. 기본적으로 짐, 당신은 1월에 데이터를 발표할 수 있는 중요한 단계를 설정했고, 단일군 임상시험에서 단일군에 대한 실시간 데이터를 확보하고 있습니다. 어떻게 이런 일이 터질 수 있는지 설명해 주세요.
제임스 카루소: 잘 모르겠습니다만, 말씀하신 대로 비참한 결과를 초래할 수 있는 경로가 몇 가지 있긴 하겠죠? 따라서 우리가 발표하고 안드레이가 오늘 다시 발표 한 데이터를 생각하면 초기 6 명이지만 다양한 게놈 유형에 걸쳐 WM에서 매우 광범위한 난치성 환자 집단, 특히 안드레이가 설명했듯이 치료가 가장 어려운 MYD88, CXCR4, 비 돌연변이에서 치료가 가장 어렵고 거기서 제공된 반응을 보셨을 것입니다. 과거에 공개적으로 공유했듯이, 이 중추적 연구에 참여한 환자 집단은 분명히 그 환자 집단과 매우 유사할 것입니다. 그리고 우리 약물의 작용 메커니즘은 분명히 중추적 연구 환자 집단과 초기 6명의 환자 집단이 동일합니다. 그런 다음 제품 프로필을 살펴보면, 솔직히 말해서 현재 WM 및 이러한 환자에게 절박한 치료 시도로 사용되는 구제 요법 및 화학 요법 [알 수 없음]에 대해 현재 적응증이있는 몇 가지 약제와 비교할 수 있습니다. 그런 다음 환자 인구 통계, 고령 환자 인구, 60대 후반에서 70대 후반의 동반 질환과 관련된 문제를 살펴봅니다. 방금 말씀드린 치료 방식과 관련된 부작용, BTKi는 물론 화학 요법 및 기타 관련 구제 요법과 지속적인 치료의 특성을 살펴봅니다. 조나단, 그런 환자들에게는 어려운 일입니다. 그런 다음 제품 프로필을 보십시오. 15분에서 20분 간격으로 4번 주입하는 제품입니다. 관리가 용이하고 예측 가능한 부작용 프로필을 살펴보면, 두 번째 주기가 완료되면 일시적으로 나타나는 부작용이 있습니다. 따라서 림프종 및 혈액종양 전문의 모두 관리가 매우 용이하고 관리 측면에서 매우 편안하다고 말할 수 있는 세포 감소증은 정말 좋은 제품 프로파일입니다. 또한, 앞서 언급한 치료 방식이나 현재 존재하는 옵션과 비교했을 때 매우 유리한 수준의 활동을 할 수 있습니다. 그리고 방금 안드레이가 언급했듯이 우리의 작용 메커니즘에 따라 질병의 경과에 의미 있는 영향을 미칠 수 있는 기회가 있다고 생각합니다. 현재 이 분야에서 가장 많이 처방되는 약물을 생각해보면, 이 약은 IgM을 억제하는 것으로서, 이 약의 개념은 IgN을 억제하여 질병과 관련된 후유증을 줄이는 것입니다. 이오포포신 I-131은 작용 메커니즘과 종양 세포를 궁극적으로 죽이는 능력에 근거하여 실제로 질병의 경과에 의미있는 영향을 미칠 것이라고 믿습니다. 이제 이 모든 것을 말했으니 무슨 의미일까요? 이는 재발성/불응성 환자에서 단독 요법이나 병용 요법, 심지어 가장 잘 통제된 임상 시험에서도 확실히 존재하지 않는 완전 관해에 대한 잠재력이 있다는 것을 의미합니다. 저는 순진한 환자에서 병용 요법에서 3~5%의 CR 비율이 있다고 생각하며, 잠재적으로 스스로 선택된 환자도 있을 수 있다고 생각합니다. 물론 돌연변이가 없는 환자 집단에서는 그렇지 않습니다. 따라서 이제 부작용 프로필이 매우 깨끗하고, 치료 과정이 매우 고정적이고 확실하며, 질병 자체에 대해 의미 있는 경과 교정을 할 수 있고, 이 질병에서는 볼 수 없는 완전 관해의 기회와 함께 무진행 생존 기간 또는 무치료 관해를 연장할 수 있는 약물을 갖게 되었습니다. 그래서 우리는 이것이 쌓이는 방식이 마음에 듭니다. 말씀하신 것처럼 약물, 메커니즘, 우리가 관찰한 것, 환자 집단에 대한 일관성을 고려할 때, 여기서는 성공 시나리오가 보이지 않습니다.
조나단 아쇼프: 네. 용량을 분할하면 통증에 대한 펀치를 많이 줄 수 있다고 생각합니다. 아주 좋은 결정이었다고 생각합니다. 마지막 질문은 예 또는 아니오입니다. 확진 임상시험이 이번 임상시험과 크게 다를 것이라고 예상하시나요?
제임스 카루소: 네, 현재 FDA와 지속적으로 논의 중이며 앞으로도 계속될 것입니다. 우리는 여기에 상당한 선택권이 있다고 생각합니다. 물론 FDA와의 논의는 기밀 사항이며, 계속해서 검토하고 있습니다. 귀하의 질문에 구체적으로 답변하지 않더라도 질병의 특성, 매우 제한된 치료 옵션, 그리고 제가 설명한 바와 같이 활동성 측면과 부작용 측면 모두에서 매우 유리한 제품 프로필을 고려할 때 상당한 옵션이 있다고 믿습니다.
운영자: 다음 질문은 오펜하이머의 제프 존스(Jeff Jones)님이 해주실 질문입니다.
제프리 존스: 업데이트를 축하드립니다. 확인 연구에 관한 조나단의 질문에 대한 후속 질문으로, FDA는 가끔씩 NDA 신청을 수락하거나 제품을 승인하기 전에 확인 연구에 동의하거나 경우에 따라서는 심지어 시작했다는 소식을 전하고 있습니다. 그렇다면 지금 이 시점에서 어떤 소식을 듣고 계신가요? 그리고 약이 시판되고 시장에 출시되었을 때 희귀 적응증에서 이와 같은 임상시험을 모집하는 것에 대해 어떻게 생각하시나요? 그리고 그것이 상업 전략에 어떤 영향을 미치나요?
제임스 카루소: 네, 그렇기 때문에 FDA가 현재 어떻게 행동하는지에 대한 사전 설명이 의미가 있습니다. 그렇기 때문에 현재 이오포포신의 승인뿐만 아니라 잠재적으로 다발성 경화증 환자와 다발성 경화증으로 고통받는 환자들을 돕기 위해 어떤 추가 정보를 수집할 수 있는지 등 최선의 방식으로 나아갈 수 있는 방법에 대해 FDA와 대화하고 논의하고 있습니다. 그래서 제프, 상업적 측면에 미치는 영향에 대해 셰인, 이 약의 상업화와 관련하여 어떤 영향이 있는지 알아보도록 하겠습니다.
셰인 리아: 네. 아니요, 분명히 핵심은 FDA와의 지속적인 논의를 통해 상황이 어떻게 진행되는지 이해하는 것이 중요하다고 생각하며, 우리가 기회에 대해 생각할 때 상업적 관점에서 어떤 영향도 보지 못했습니다.
제임스 카루소: 도움이 되었나요, Jeff?
제프리 존스: 네, 도움이 되었습니다. 감사합니다. 자금 조달과 관련해서는 다음 트랜치에서 긍정적인 데이터가 나올 수 있을 것 같다는 생각이 드는데요? 파이낸싱에서 긍정적인 데이터가 어떻게 정의되는지 다시 한 번 설명해 주시겠어요?
제임스 카루소: 긍정적인 데이터가 정의되어 있는데, 이것이 공개 영역에 있는지 확실하지 않지만 중추적인 시험으로 안내해드리겠습니다. 기업 프레젠테이션에 중추적 임상시험에 대한 개요와 슬라이드가 있습니다. 그리고 거기에는 FDA와 합의한 통계적 기대치가 설명되어 있습니다. 성공적인 것으로 간주되는 것에 대해 방향적으로 좋은 출발점이 될 것이라고 생각합니다. 재발성/불응성 환자 집단에 대한 학술적 성과와 비교하여 커뮤니티 기반 성과에 대한 문헌을 검토한 결과, 재발성/불응성 환자 집단에서 커뮤니티와 학술 센터 모두에서 30% 또는 그 이상이면 WM 환자에게 성공할 수 있다는 것이 매우 분명하다는 점을 말씀드리고 싶습니다. 그래서 두 가지 잠재적 벤치마크를 제시했습니다. 하나는 우리의 중추적 연구와 FDA의 통계적 일치이고, 다른 하나는 학술 센터와 커뮤니티의 자문위원회, 주요 사고 리더십의 다양한 피드백을 기반으로 한 것이며, 그다음은 우리가 접근하여 커뮤니티에서 치료받는 WM 환자의 실제 성과와 관련하여 양파 껍질을 벗기기 시작한 커뮤니티 기반 데이터입니다.
운영자: 다음 질문은 라덴버그의 Ahu Demir 님의 질문입니다.
아후 데미르: 오늘 제공해 주신 정보에 감사드립니다. 세 가지 질문이 있습니다. 첫 번째는 최상위 데이터에서 무엇을 기대할 수 있나요? 이전에 보여 주신 것과 유사한 BCMA 후와 같은 환자의 하위 집합을 공개할 계획이 있으신가요?
안드레이 슈스토프: 질문 감사합니다. 이 질문을 받아보겠습니다. 질문은 저희의 중추적 임상시험과 관련된 질문인 것 같습니다. 임상시험 설계에서 언급했듯이, 그리고 오늘 논의한 바와 같이 주요 반응률, 전체 반응률, 완전 관해율 등 연구의 일차 및 이차 목표와 관련된 최상위 데이터를 공개할 계획입니다.
제임스 카루소: 두 번째 부분은 다발성 골수종과 관련된 내용이었나요?
아후 데미르: 네, 맞습니다, 짐. 저는 BCMA 이후 환자들에 대해 질문했습니다.
안드레이 슈스토프: 네. 다시 다발성 골수종으로 돌아가 보겠습니다. 먼저, 최근에 BCMA로 치료받은 환자들 중 ASH 직후의 몇몇 환자들에 대한 결과를 발표했는데, 이 환자군에 대한 반응과 반응 지속 기간 측면에서 매우 고무적인 결과를 얻었습니다. 앞서 말씀드렸듯이, 현재 임상 개발 프로그램의 방향은 이러한 환자군과 기타 난치성 환자군을 강화하는 것입니다. 통계적 관점에서 보강이 완료되면 환자 하위 그룹을 분석할 것이며, 데이터 유형은 중추적 연구에서 보고할 예정인 것과 유사할 것이며, 이 어려운 환자군의 반응률 및 반응 지속 기간과 관련이 있을 것입니다.
아후 데미르: 두 번째 질문은 미국에서의 상업적 노력에 대한 계획이 무엇인가요? 유럽에서도 신청할 계획인가요? 확진 연구 결과를 기다릴 예정인가요? 미국 밖의 기회를 위한 파트너십도 검토하고 있나요?
제임스 카루소: 좋은 질문입니다. 첫째, 아시다시피 지난 몇 년 동안 EU에서 프라임 지정을 받기가 점점 더 어려워지고 있는 상황에서 저희의 영수증으로 안내해드리겠습니다. 이는 여러 측면에서 도움이 됩니다. 당연히 당국, 즉 규제 당국과의 대화가 상당히 늘어납니다. 그리고 충족되지 않은 임상적 필요나 소외된 인구를 해결하고 약물 자체가 기존 약제보다 의미 있는 개선을 제공한다고 판단되는 이러한 제품을 신속히 승인하거나 가속화하려는 높은 수준의 의지가 있습니다. 평가가 매우 철저하며 전임상 데이터와 임상 데이터 등 모든 요소를 검토한다고 말씀드릴 수 있습니다. FDA와 함께 구축한 중간 평가의 일환으로 처음 6명의 환자뿐만 아니라 임상 시험에 참여한 환자들도 검토했다고 해도 과언이 아닙니다. 따라서 그들의 성실성 수준은 매우 매우 깊습니다. 그리고 오늘날의 환경은 솔직히 말해서 미국에서의 획기적 치료제 지정보다 더 까다롭습니다. 따라서 EU의 규제 경로를 통해 이오포신 I-131을 발전시키는 측면에서 우리 또는 다른 사람들에게 도움이 될 것입니다. 분명히 우리는 이 질병의 미국 내 확장 가능한 특성으로 인해 역량을 갖추고 있습니다. 앞서 셰인이 강조했듯이, 고도로 집중된 소수의 지역 사회 기반 통합 전달 시스템, 미국 전체 인구의 상당수에 대한 통제 및 감독과 환자 관리, 그리고 이 환자 집단을 치료하는 우수 센터로 간주되는 학술 센터가 분명히 있습니다. 그리고 WM 분야에도 대형 다국적 제약사가 존재하지 않습니다. 따라서 경쟁이 치열하고 대형 다국적 제약회사의 지원을 받는 다양한 치료 옵션이 있는 다른 분야에 비해 매우 효율적이고 비용 효율적이며 고도로 타겟팅된 상업 마케팅 노력을 통해 적은 자원과 비용으로 경쟁하고 승리할 수 있는 기회가 매우 넓습니다. 유럽에서의 차이점은 우리가 단독으로 성공적으로 홍보할 수 있는 역량이 없다는 것입니다. 미국에서의 상용화를 위한 주요 접근 방식으로 고려할 수 있는 경로 중 하나는 분명히 파트너십을 통한 것이며, 첫 번째 6명의 환자 데이터와 지속적인 논의를 기반으로 하고 있으며, 미국에서의 상업적 마케팅 리더십 역할을 맡으려는 제3자의 관심이 높다는 점을 말씀드리고 싶습니다.
Ahu Demir: 마지막으로 질문이 하나 더 있습니다. 확진 연구에 대한 후속 조치로 FDA와 논의가 계속되고 있는데, 언제 추가적으로 명확한 내용을 공개하거나 보고할 계획인가요? 최종 데이터 이후인가요, 아니면 그 전에 발표할 예정인가요? 저희와 소통할 수 있는 타임라인이 있나요?
제임스 카루소: 시기적인 측면에서 좋은 질문입니다. 분명 탑라인 데이터 이후가 될 것입니다.
운영자: 다음 질문은 맥심 그룹의 제이슨 맥카시입니다.
제이슨 맥카시: 잠깐 언급하셨지만, 탑라인 데이터를 어떻게 제시할 수 있는지, 즉 3차 치료제임에도 불구하고 BTK를 얻지 못한 30% 정도의 환자뿐만 아니라 CXCR4 및 MYD88 돌연변이별로 데이터를 계층화하여 잠재적 라벨에서 특정 주장을 할 수 있다는 생각에 대해 추가로 설명해 주실 수 있을까요?
제임스 카루소: 안드레이에게 답변을 넘기기 전에, 저희 환자군은 전반적으로 재발성/불응성 환자군이라는 점을 말씀드리겠습니다. 이들은 여러 치료법으로 치료받은 경험이 있는 환자입니다. 따라서 치료가 어렵고 까다로운 환자군입니다. 그리고 라벨에 대해 생각할 때, 분명히 우리의 임상시험은 3차 이상에 대한 라벨을 위해 설계되었습니다. 우리가 가진 환자 집단을 고려할 때, FDA와 협력하여 3차 이상 치료와 재발성/불응성 치료로 라벨을 확장할 수 있다고 생각합니다. 안드레이, 이와 관련하여 하실 말씀이 있으신가요?
안드레이 슈스토프: 네. 감사합니다, Jim. 제이슨, 훌륭한 질문입니다. 말씀하신 대로 저희는 데이터의 세부적인 부분까지 면밀히 살펴볼 것이며, 목표 등록 환자 수가 50명인 경우 이 환자군을 연결하기 시작하면 데이터가 매우 세분화될 수 있다는 점을 기억하고 한 자릿수 환자 수가 있는 경우 확실한 결론을 내리는 데 매우 신중할 것입니다. 그러나 우리가 최선을 다하고 있는 것은 우리의 1차 목표와 주요 2차 목표에 대한 최상위 데이터 결과를 확실히 제공하는 것입니다. 그러나 모든 탐색적 목표를 검토할 것이며, 먼저 신호를 감지하는지 또는 의미 있고 공개할 가치가 있는지 여부를 실시간으로 결정할 것입니다. 하지만 다시 한 번 말씀드리지만, 데이터 공개 시에는 1차 목표와 주요 2차 목표에 초점을 맞추고 있습니다.
제이슨 맥카시입니다: 마지막 질문은 안전성 프로파일 측면에서 일차 데이터와 함께 출혈 위험의 부족에 대해 간단히 말씀해 주시겠습니까? 출혈은 일반적으로 WM에서 문제가 되었지만, 두 번째 BTK가 개발되었을 때 투자자들이 집중하는 분야가 되었습니다. BTK와는 다른 카테고리이긴 하지만, 약품에 대한 보다 깨끗한 안전성 프로필을 강조할 수 있는 기회가 있으신가요?
안드레이 슈스토프: 감사합니다, 제이슨. 다시 한 번 매우 중요한 질문입니다. 말씀하신 바와 같이 몇 가지 이유로 인해 혈액학적인 출혈 프로필 측면에서 BTKi와 비교했을 때 저희는 확실히 유리한 위치에 있다고 생각합니다. 혈액학적 부작용은 모든 환자에서 예상 가능하고, 예측 가능하며, 관리 가능하고, 회복 가능합니다. 그리고 치료 기간이 매우 짧다는 점을 고려할 때, BTKi를 통한 지속적인 치료가 아닌 매우 일시적인 지원이 필요할 것으로 예상됩니다. 그리고 기계적으로도 말씀드리자면, BTKi로 인한 출혈은 단순히 세포 감소증뿐만 아니라 작용 메커니즘과도 관련이 있습니다. 우리는 기계적으로, 기계적으로 출혈이 기능적이라고 믿을 이유가 없습니다. 그리고 세포감소증에 대한 적절한 지원 치료가 이루어지면 임상적으로 의미 있거나 위험한 고율 출혈 합병증은 발생하지 않을 것으로 예상됩니다. 그리고 다시 한 번 말씀드리지만, 지속 기간의 관점과 기계적인 측면에서 BTKi에서 감지된 출혈 신호에 대해 우리가 매우 잘 대처할 수 있을 것이라고 믿습니다.
제이슨 맥카시: 잘됐네요. 1월에 나올 데이터가 기대됩니다.
제임스 카루소: 네. 정말 고마워요, 제이슨. 정말 감사합니다.
교환원: 더 이상 질문이 없습니다. 그럼 경영진에게 넘기겠습니다. 계속 진행하세요.
제임스 카루소입니다: 알겠습니다. 감사합니다, 운영자님. 그리고 오늘 참석해주신 모든 분들께도 감사드립니다. 좋은 질문이 많았던 것 같습니다. 더 이상 질문이 없으므로 이제 토론을 종료하겠습니다. 앞서 말씀드린 대로 오늘 이 자리에 함께 해주신 모든 분들께 감사드리며, 다음 통화에서 회사의 미래에 큰 변화를 가져올 것으로 기대되는 WN 중추적 임상시험의 주요 데이터를 여러분과 공유할 수 있기를 기대합니다. 감사합니다.
교환원: 신사 숙녀 여러분, 이것으로 오늘의 컨퍼런스 콜을 마치겠습니다. 참여해 주셔서 감사합니다. 이제 회선을 끊어주시기 바랍니다.
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