일본 쿄와 기린의 자회사인 오차드 테라퓨틱스는 획기적인 유전자 치료제의 가격을 425만 달러로 책정했습니다. 월요일에 승인된 이 치료제는 현재 미국에서 가장 비싼 약입니다. 이 치료제는 신경계에 영향을 미치는 희귀하고 심각한 유전 질환인 변색성 백질이영양증(MLD)을 퇴치하기 위해 고안되었으며 미국 인구 약 4만 명 중 한 명에게 영향을 미칩니다.
이 유전자 치료법은 특히 증상 발현 후 5년 이상 생존하지 못하는 영아기 후기 형태의 MLD를 앓고 있는 어린이들에게 희망을 제공합니다. 오차드 테라퓨틱스의 성명에 따르면 이 치료법이 환자와 그 가족에게 제공할 수 있는 상당한 가치와 장기적인 의료 비용을 절감할 수 있는 잠재력을 반영한 가격이라고 합니다.
정가는 425만 달러로 책정되었지만 실제 환자가 부담하는 비용은 보험 적용 범위에 따라 달라질 수 있습니다. 의약품 가격을 평가하는 독립 기관인 임상경제연구소는 이 치료제의 건강 혜택 가격 벤치마크를 최대 394만 달러로 제시했습니다.
이전에는 가장 비싼 약은 CSL의 혈우병 B 유전자 치료제로, 2022년에 350만 달러로 책정되었습니다. 오차드 테라퓨틱스는 현재 민간 및 정부 보험사와 협력하여 자격을 갖춘 환자들이 이 중요한 치료제에 쉽게 접근할 수 있도록 결과 및 가치 기반 계약을 논의하고 있습니다.
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