캘리포니아주 리치몬드 - 게놈 의학 기업인 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics, Inc.)(나스닥:SGMO)가 중추신경계(CNS) 전달 기술의 상당한 발전을 보여주는 전임상 데이터를 오늘 발표했습니다. 이 회사의 새로운 아데노 관련 바이러스(AAV) 캡시드인 STAC-BBB는 정맥 투여 후 혈액뇌장벽(BBB)을 강력하게 투과하고 뇌에서 광범위한 트랜스 유전자 발현을 달성함으로써 비인간 영장류(NHP)에서 유망한 결과를 보여주었다.
STAC-BBB 캡시드는 벤치마크 캡시드 AAV9에서 관찰된 것보다 700배 더 높은 트랜스 유전자 발현 수준으로 업계 최고의 뇌 영양을 입증했습니다. 이 캡시드 변종은 상가모의 SIFTER 캡시드 플랫폼을 사용하여 설계되었으며, 다양한 신경 질환에 대한 게놈 의약품을 개발하려는 회사의 노력의 일환입니다.
전임상 연구에서는 광범위한 뇌 범위 외에도 프리온 질환 및 타우 병증과 관련된 표적 유전자를 강력하게 억제하여 질병 진행을 수정할 수 있는 가능성을 제시했습니다. 또한 캡시드의 생체 분포 프로필은 간 및 기타 말초 조직에서 원하는 표적 제거를 나타내어 신경계 질환의 AAV 기반 치료에 최적입니다.
상가모의 CEO인 샌디 맥래는 STAC-BBB 캡시드의 기능에 대해 낙관적으로 평가하며, 이를 통해 회사는 이전에 보류되었던 여러 신경학 후성유전학적 조절 프로그램을 재개할 수 있을 것으로 기대했습니다. 이러한 프로그램에는 이전에 바이오젠 및 노바티스와의 협업의 일부였던 프로그램도 포함됩니다.
회사는 2025년 말까지 최대 3개의 신경학 프로그램에 대한 임상시험용 신약(IND) 제출 및/또는 임상시험 신청(CTA)을 추진한다는 계획을 발표했습니다. 여기에는 2025년 4분기에 예상되는 프리온 질환 프로그램에 대한 CTA와 같은 기간에 타우 프로그램에 대한 IND 제출이 포함됩니다.
상가모의 경영진은 오늘 오후 4시 30분(동부시간 기준)에 예정된 컨퍼런스 콜에서 이러한 결과에 대해 자세히 논의할 예정입니다. 이 컨퍼런스 콜은 투자 커뮤니티가 이번 연구 결과의 중요성과 회사의 미래에 미치는 영향에 대한 통찰력을 얻을 수 있는 기회를 제공할 것입니다.
이 소식은 보도자료에 따른 것으로, 치료 옵션이 제한적이거나 전혀 없는 심각한 신경 질환을 해결하고자 하는 상가모의 사명에 있어 중요한 진전입니다. 회사는 적절한 자금 확보를 전제로 내부적으로나 잠재적 협력자들과 함께 프로그램을 발전시킬 수 있는 방법을 계속 모색하고 있습니다.
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