한미그룹 지주회사 한미사이언스는 세계보건기구(WHO)가 HM15136의 INN을 에페거글루카곤(efpegerglucagon)으로 공식 등재했다고 18일 밝혔다.
efpegerglucagon은 'ef-'(바이오 의약품의 약효를 획기적으로 늘려주는 한미의 독자 플랫폼 기술 랩스커버리가 적용된 단백질)라는 접두사와 '-glucagon'(Glucagon 수용체 작용제)이라는 접미사가 붙은 이름으로 '랩스커버리 기술이 적용된 지속형 글루카곤 유사체라는 의미를 갖고 있다.
한미약품은 efpegerglucagon을 세계 최초 주 1회 투여 제형의 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발해 현재 글로벌 임상 2상을 진행하고 있다. 이 신약이 최종 상용화 되면 치료 효과의 지속성·안전성·투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다.
선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환으로 현재까지 승인된 치료제(1건)가 있긴 하지만 치료 반응률이 낮아 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.
주로 신생아 시기에 발병하는 이 병은 심각하고 지속적인 저혈당을 일으킴으로써 병을 앓는 환자는 물론 가족들에게까지 큰 고통을 준다.
efpegerglucagon은 개선된 물리화학·약동학적 특성·글루카곤 수용체 작용제의 주요 생리학적 효과(글리코겐 분해 및 포도당 합성 증가)를 기반으로 선천성 고인슐린혈증 뿐 아니라 비만 수술 후 저혈당증(PBH)과 같은 만성 저혈당 질환 치료제로도 주목받고 있다.
혁신 잠재력을 인정받아 2018년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA), 2019년 한국 식약처로부터 선천성 고인슐린혈증 적응증의 희귀의약품으로 지정됐다. 2020년엔 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로 지정됐고 같은 해 EMA로부터 인슐린 자가면역증후군 적응증의 희귀의약품으로 지정됐다.
WHO는 의약품 처방 오남용을 막고 정보 전달력과 편의성을 높이기 위해 특정 의약품 성분 또는 물질에 세계적으로 통용되고 인정될 수 있는 국제일반명을 부여하고 새롭게 명명된 국제일반명을 홈페이지에 주기적으로 공고하고 있다.