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유전자 편집 회사인 크리스퍼 테라퓨틱스 AG는 크리스퍼 유전자가위(CRISPR)/크리스퍼 관련 단백질 9(Cas9) 플랫폼을 사용하여 심각한 인간 질병에 대한 유전자 기반 의약품을 개발하는 데 주력하고 있습니다. 크리스퍼/Cas9은 게놈 DNA를 정밀하게 직접 변경할 수 있는 유전자 편집 기술입니다. 이 회사는 혈색소 병증, 면역 종양학 및 자가 면역, 생체 내, 1형 당뇨병 등 다양한 질병 영역에 걸쳐 치료 프로그램 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 이 회사의 주요 제품 후보로는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈, 중증 겸상 적혈구 질환, 환자의 조혈 줄기세포와 전구 세포가 적혈구에서 높은 수준의 태아 헤모글로빈을 생성하도록 편집되는 헤모글로빈병증 환자를 치료하는 생체 외 CRISPR/Cas9 유전자 편집 세포 치료제인 카세비(CASGEVY)가 있습니다. 또한 종양학 및 자가면역 적응증에 대한 CD19를 표적으로 하는 CTX112와 CD70을 표적으로 하는 CTX131, 검증된 표적인 혈관 내 단백질 3과 지단백질을 방해하여 심혈관 질환을 해결하기 위한 생체 내 유전자 편집 CTX310 및 CTX320, 그리고 T1D 치료를 위한 동종, 유전자 편집, 저 면역 줄기세포 유래 제품 후보인 VCTX211 등 CAR T 세포 치료제를 개발하고 있습니다. 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드, 비아사이트, 엔카르타, 캡시다 바이오테라퓨틱스 등과 전략적 파트너십을 맺고 있습니다. 크리스퍼 테라퓨틱스는 2013년에 설립되었으며 스위스 추크에 본사를 두고 있습니다.