희귀 호흡기 질환에 중점을 둔 임상 단계 생명공학 회사인 사바라 (Nasdaq: SVRA) (이하 '회사')는 오늘 aPAP 환자를 위한 몰그라모스팀 확대 접근 프로그램(EAP)인 사바라 조기 접근 프로그램을 발표했습니다. 이 프로그램을 통해 의사들은 제품이 상업적으로 이용 가능하지 않고 현지 규제 요건을 준수하는 특정 지역에서 적격한 aPAP 환자들을 위해 몰그라모스팀을 요청할 수 있습니다.
사바라 조기 접근 프로그램은 미국 식품의약국(FDA)의 검토를 받아 진행이 허가되었으며, 현재 북미와 유럽의 일부 국가에서 적격 환자의 요청을 받고 있으며 2026년까지 확대할 계획입니다.
사바라의 Matt Pauls 회장 겸 CEO는 "확대 접근은 비교 가능한 치료법이 없는 심각한 상태를 다루는 조사 중인 제품에 부여됩니다"라고 말했습니다. "aPAP의 높은 미충족 수요와 3상 IMPALA-2 임상 시험에서 입증된 긍정적인 결과를 고려할 때, 적격한 aPAP 환자들에게 승인 전 몰그라모스팀에 대한 접근을 허용하기 위해 사바라 조기 접근 프로그램을 수립하는 것이 매우 중요하다고 느꼈습니다. 이 프로그램은 글로벌 aPAP 커뮤니티에 대한 우리의 지속적인 헌신과 이 희귀 폐 질환 환자들에게 가능한 한 빨리 효과적인 치료법을 제공하려는 목표를 반영합니다."
사바라는 2025년 상반기에 aPAP 치료를 위한 몰그라모스팀의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 FDA에 제출할 계획입니다. 몰그라모스팀은 FDA로부터 희귀의약품, 신속 트랙, 획기적 치료제 지정을 받았으며, 유럽 의약품청으로부터 희귀의약품 지정을, 영국 의약품 및 건강관리제품 규제청으로부터 혁신 패스포트 및 유망 혁신 의약품 지정을 받았습니다.
몰그라모스팀의 확대 접근에 대하여
EAP는 심각하거나 즉각적으로 생명을 위협하는 질병 또는 상태를 가진 환자가 임상 시험 외에서 상업적으로 이용 가능하기 전에 조사 중인 의료 치료에 접근할 수 있는 잠재적 경로 역할을 하기 위한 것입니다. 이는 비교 가능하거나 만족스러운 대체 치료 옵션이 없을 때 적용됩니다. 몰그라모스팀에 대한 사바라의 EAP에 대해 자세히 알고 싶은 의료 전문가와 자가면역 폐포 단백증(aPAP) 환자는 자격 기준을 포함하여 www.clinicaltrials.gov, NCT06546098을 방문하거나 medicalinfo@savarapharma.com으로 문의할 수 있습니다.
aPAP에 대하여
자가면역 PAP는 폐의 폐포(또는 공기주머니)에 계면활성제가 비정상적으로 축적되는 희귀 폐 질환입니다. 계면활성제는 단백질과 지질로 구성되어 있으며 폐포가 붕괴되는 것을 방지하는 중요한 생리적 물질입니다. 건강한 폐에서는 과잉 계면활성제가 폐포 대식세포라고 불리는 면역 세포에 의해 제거되고 소화됩니다. 폐포 대식세포는 계면활성제를 적절히 제거하기 위해 과립구-대식세포 집락 자극 인자(GM-CSF)의 자극을 받아야 하지만, 자가면역 PAP에서는 GM-CSF가 GM-CSF에 대한 항체에 의해 중화되어 대식세포가 계면활성제를 적절히 제거할 수 없게 됩니다. 그 결과, 과잉의 계면활성제가 폐포에 축적되어 가스 교환을 손상시키고, 종종 기침과 빈번한 피로를 동반하는 호흡 곤란의 임상 증상을 초래합니다. 환자들은 또한 특히 2차 폐 감염이 발생하면 발열, 흉통, 또는 객혈 에피소드를 경험할 수 있습니다. 장기적으로 이 질병은 폐 섬유증과 폐 이식의 필요성을 포함한 심각한 합병증으로 이어질 수 있습니다.
사바라에 대하여
사바라는 희귀 호흡기 질환에 중점을 둔 임상 단계 생명공학 회사입니다. 당사의 주요 프로그램인 몰그라모스팀 흡입 용액은 자가면역 폐포 단백증(aPAP) 치료를 위해 3상 개발 중인 재조합 인간 과립구-대식세포 집락 자극 인자(GM-CSF)입니다. 몰그라모스팀은 대분자 흡입을 위해 특별히 개발된 조사용 eFlow® 네뷸라이저 시스템(PARI Pharma GmbH)을 통해 전달됩니다. 당사의 경영진은 희귀 호흡기 질환과 폐 의학 분야에서 상당한 경험을 보유하고 있으며, 미충족 요구를 파악하고 제품 후보를 승인 및 상용화로 효과적으로 진전시키고 있습니다. 자세한 정보는 www.savarapharma.com에서 확인할 수 있습니다. (X, 이전 Twitter: @SavaraPharma, LinkedIn: www.linkedin.com/company/savara-pharmaceuticals/)
미래 예측 진술
사바라는 이 보도 자료의 진술이 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술임을 주의하고 있습니다. 미래 예측 진술은 "기대한다", "의도한다", "계획한다", "예상한다", "믿는다", "할 것이다" 등의 미래 사건이나 상황을 참조하는 단어의 사용으로 식별될 수 있습니다. 이러한 진술에는 사바라 조기 접근 프로그램의 향후 확장, 가능한 한 빨리 효과적인 치료법을 제공하려는 사바라의 목표, 그리고 사바라의 BLA 제출 예상 시기와 관련된 진술이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다. 사바라는 이러한 미래 예측 진술에서 언급된 사항을 실제로 달성하지 못할 수 있으며, 귀하는 이러한 미래 예측 진술에 과도한 의존을 해서는 안 됩니다. 이러한 미래 예측 진술은 사바라의 현재 기대에 기반하고 있으며 절대 실현되지 않거나 잘못된 것으로 판명될 수 있는 가정을 포함합니다. 실제 결과와 사건의 시기는 aPAP 치료를 위한 몰그라모스팀의 성공적인 개발, 규제 승인 획득 및 상용화 능력과 관련된 위험; 규제 당국의 조치 및 결정; 광범위한 건강 우려 또는 경제적 또는 지정학적 조건의 변화와 관련된 위험과 불확실성; 미래 현금 사용 및 우발적 미래 부채와 사업 운영에 필요한 준비금을 예측하는 능력; 사바라의 운영 및 계획된 임상 개발 프로그램을 수행하거나 계속하기에 충분한 자원의 가용성; 그리고 필요에 따라 추가 자본을 조달하는 사바라의 시기와 능력을 포함하되 이에 국한되지 않는 다양한 위험과 불확실성의 결과로 이러한 미래 예측 진술에서 예상된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 모든 미래 예측 진술은 이러한 주의 사항에 의해 명시적으로 제한됩니다. 우리의 위험과 불확실성에 대한 자세한 설명을 위해 Form 8-K, Form 10-K 및 Form 10-Q의 최근 제출을 포함하여 SEC에 제출한 문서를 검토하는 것이 좋습니다. 미래 예측 진술은 작성된 날짜 현재의 상황만을 말하므로 과도한 의존을 하지 않도록 주의해야 합니다. 사바라는 법률에 의해 요구될 수 있는 경우를 제외하고 새로운 정보, 미래의 사건 또는 기타 사유의 결과로 인해 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.
Source: Savara Inc.
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