Investing.com -- 빔 테라퓨틱스( Beam Therapeutics Inc . (NASDAQ:BEAM))의 주가가 미국 식품의약국(FDA)이 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제인 BEAM-302의 임상시험계획(IND)을 승인했다는 발표 후 오늘 3.7% 상승했다. 이 유전 질환은 조기 발병하는 폐기종과 간 질환을 유발할 수 있으며, 현재 승인된 근본적인 치료법이 없는 상황이다.
빔 테라퓨틱스의 사장인 주세페 치아라멜라 박사는 FDA의 승인이 미국 내 AATD 환자를 위한 잠재적인 획기적 치료제로서 BEAM-302의 개발을 진전시키는 데 중요한 이정표가 될 것이라고 밝혔다. 2025년 3월 초, 회사는 BEAM-302의 글로벌 1/2상 연구에서 최초로 질병을 유발하는 돌연변이의 임상 유전자 교정을 입증한 유망한 초기 안전성 및 효능 데이터를 공개했다.
BEAM-302는 간 표적 지질 나노 입자(LNP) 제형을 사용하여 AATD의 원인인 PiZ 돌연변이를 교정하도록 설계되었다. 현재 진행 중인 1/2상 임상시험은 치료제의 안전성, 내약성, 약력학, 약동학 및 효능을 평가하고 있다. 이 시험은 두 부분으로 나뉜다. Part A는 폐 질환이 있는 AATD 환자에 초점을 맞추고, Part B는 경증에서 중등도의 간 질환이 있는 환자를 대상으로 하며, 폐 질환 동반 여부는 상관없다.
빔 테라퓨틱스는 네 번째 코호트의 등록 및 투약을 포함하여 Part A의 용량 증량 단계를 계속 진행할 계획이며, 2025년 하반기에 추가 데이터를 발표할 예정이다. 또한 같은 기간에 Part B에서 첫 번째 환자에게 투약할 예정이다. BEAM-302는 이미 영국, 뉴질랜드, 호주, 네덜란드 및 아일랜드를 포함한 여러 국가에서 임상 시험 승인을 받았다.
긍정적인 시장 반응을 뒷받침하여 BofA Securities의 분석가인 알렉 스트라나한은 빔의 주식 등급을 중립에서 매수로 상향 조정하고 목표 주가를 $42.00로 유지했다. 스트라나한은 "우리는 이 데이터를 주요 가치 실현 이벤트로 보고 있다. 따라서 빔의 플랫폼은 최근 주식 공모 후 매력적인 가치 평가와 제한적인 단기 희석 위험으로 인해 점점 더 위험이 줄어들고 있다고 생각한다"고 말했다.
투자자들은 FDA의 승인과 분석가들의 낙관적인 전망에 고무된 것으로 보이며, 이는 빔 테라퓨틱스의 주가 상승에 반영되었다. 회사가 임상 시험을 계속하고 2025년 하반기에 추가 업데이트를 준비함에 따라 시장은 AATD 치료 환경에 대한 BEAM-302의 잠재적 영향에 주목할 것이다.
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