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생명공학 회사인 버텍스 파마슈티컬스는 낭포성 섬유증(CF) 치료제를 개발 및 상용화하는 데 주력하고 있습니다. F508del 변이가 하나 이상 있는 2세 이상의 CF 환자를 위한 트리카프타/카프트리오, 6세 이상의 CF 환자를 위한 심데코/심메비, 1년 이상의 CF 환자를 위한 오캄비, 1년 이상의 CF 환자를 위한 칼리데코, 이바카프토를 판매하고 있습니다. 이 회사의 파이프라인에는 임상 1상 시험 중인 CF의 근본 원인을 치료하기 위해 고안된 CFTR mRNA 치료제인 VX-522, 임상 3상 시험 중인 급성 및 신경병증성 통증 치료를 위한 비오피오이드 의약품인 VX-548, 임상 2/3상 시험 중인 겸상 적혈구 질환 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료를 위한 엑사셀이 포함됩니다. 또한, 단일 임상 2/3상 중인 APOL1 매개 국소분절사구체경화증 및 고혈압 등 동반질환 치료제 '인낙사플린', 임상 1/2상 중인 제1형 당뇨병 치료제 'VX- 880' 및 'VX-264', 암 치료제 임상 2상 중인 'VX-970', 임상 1상 중인 암 치료제 'VX-803' 및 'VX-984' 등을 공급하고 있다. 또한 미국 내 전문 약국 및 전문 유통업체와 소매 약국, 병원, 클리닉에 제품을 판매하고 있습니다. 또한 이 회사는 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics AG.), 모더나(Moderna, Inc.), 엔트라다 테라퓨틱스(Entrada Therapeutics, Inc.), 아버 바이오테크놀로지(Arbor Biotechnologies, Inc.), 맘모스 바이오사이언스(Mammoth Biosciences, Inc.), 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics.)와 협력하고 있으며 듀켄 근위축증을 위한 새로운 tRNA 기반 치료제 개발을 위해 테버드 바이오사이언스와 협력하고 있죠. 버텍스 파마슈티컬스는 1989년에 설립되었으며 매사추세츠주 보스턴에 본사를 두고 있습니다.