실적 발표: 블루버드 바이오, 재무재표 재작성 발표
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블루버드 바이오는 생명공학 회사입니다. 회사는 렌티바이러스 벡터(LVV) 유전자 추가 플랫폼을 기반으로 중증 유전 질환에 대한 잠재적 치료 유전자 치료제를 연구, 개발 및 상용화하는 데 주력하고 있습니다. 겸상 적혈구 질환, B 지중해빈혈, 뇌부신백질이영양증에 대한 선도적인 유전자 치료 프로그램을 진행하고 있으며, 이러한 질환 및 기타 질환에 신기술을 적용하기 위한 연구를 진행하고 있습니다. 두 가지 유전자 치료제를 보유하고 있습니다: 진테글로(베티베글로겐 오토템셀)와 스카이소나(엘리발도겐 오토템셀)가 있습니다. 진테글로는 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 B- 지중해빈혈 환자를 위한 최초의 유전자 치료제입니다. 스카이소나(엘리발도진 오토템셀)는 조기 활동성 대뇌부신백질이영양증(CALD)이 있는 4~17세 남아의 뇌기능 장애 진행을 늦추기 위해 사용됩니다(엘리셀). 또한 겸상 적혈구 질환(SCD) 환자를 위한 일회성 치료제로 '로보셀'로도 알려진 '로보티베글로겐 오토템셀'도 개발 중입니다.